자료: 회사 홈페이지
미국 식품의약국(FDA)이 활액막 거대세포종(Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT) 치료제 피미코티닙(pimicotinib)의 신약 신청(NDA)을 접수했다. 피미코티닙은 아비스코 테라퓨틱스(Abbisko Therapeutics)가 개발한 경구용 CSF-1R 저해제이며, 머크(Merck)가 전 세계 상업화 권리를 보유하고 있다.
활액막 거대세포종은 관절 주변에 발생하는 희귀하고 국소적으로 공격적인 종양으로, 진행성 부종, 경직, 관절 운동성 감소를 유발하여 환자의 일상생활과 삶의 질에 심각한 영향을 미치는 질환이다. 현재 수술 외에는 효과적이고 내약성이 좋은 치료 옵션이 제한적이며, 치료하지 않거나 재발할 경우 뼈, 관절 및 주변 조직에 비가역적인 손상을 초래할 수 있어 높은 미충족 의료 수요가 존재한다.
이번 신약 신청은 글로벌 임상 3상 MANEUVER 연구의 주요 결과 및 장기 추적 결과를 기반으로 한다. 해당 연구에서 1일 1회 투여된 피미코티닙은 25주 차에 위약 대비 객관적 반응률(ORR)에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다. 객관적 반응률은 RECIST v1.1 기준에 따라 맹검 독립 검토 위원회(BIRC)에 의해 평가됐다. 또한, 피미코티닙은 활액막 거대세포종 환자들의 능동적 관절 가동 범위, 신체 기능 개선, 경직 및 통증 감소 등 주요 환자 보고 결과 변수(PRO)에서도 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 입증했다. 이 결과는 2025년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표됐으며, 중앙값 14.3개월의 장기 추적 결과는 2025년 유럽 종양학회(ESMO)에서 발표됐는데, 피미코티닙 투여 환자군에서 객관적 반응률이 시간이 지남에 따라 지속적으로 증가하는 경향을 보였다.
머크 헬스케어 사업부의 글로벌 R&D 총괄 및 최고 의료 책임자 데이비드 와인라이히(David Weinreich)는 "피미코티닙을 통해 통증이 심하고 쇠약해지는 질병인 활액막 거대세포종 환자들을 위한 치료를 크게 발전시킬 기회를 얻었다"며, "글로벌 임상 3상 MANEUVER 연구에서 종양 부담 감소뿐만 아니라 통증 및 경직과 같은 증상 완화에도 도움이 된다는 임상 시험 결과를 바탕으로, 피미코티닙이 미국 및 전 세계 활액막 거대세포종 환자들에게 중요한 역할을 할 것이라고 확신한다"고 밝혔다.
피미코티닙은 이미 2025년 12월 중국 국가의약품감독관리국(NMPA)으로부터 수술적 절제가 기능적 제한이나 상대적으로 심각한 이환율을 유발할 가능성이 있는 성인 활액막 거대세포종 환자 치료제로 승인받았다. 미국 FDA로부터는 수술 불가능한 활액막 거대세포종 치료제로 혁신 치료제 지정(BTD)을 받았으며, 유럽의약품청(EMA)으로부터는 우선 심사 의약품(PRIME) 지정을 받았다. 머크는 생명 과학, 헬스케어, 전자를 아우르는 선도적인 과학 기술 기업으로, 전 세계 피미코티닙의 상업화 권리를 보유하고 있다.
