식품의약품안전처가 노바티스(Novartis)의 경구용 BTK(Bruton's Tyrosine Kinase) 억제제 랩시도(remibrutinib)를 허가했다. 이번 허가 적응증은 2세대 항히스타민제 치료에도 불구하고 증상이 적절히 조절되지 않는 성인 만성 자발성 두드러기(CSU) 환자의 치료다.
랩시도는 비만세포 활성화 과정에 관여하는 BTK를 선택적으로 차단하는 기전을 가진다. 기존 항히스타민제가 비만세포에서 방출된 히스타민을 사후에 처리하는 방식이라면, 랩시도는 히스타민 등 염증 매개물질이 방출되기 전 초기 단계에서 이를 억제하는 전략을 취한다.
이번 허가는 글로벌 임상 3상 연구인 REMIX-1과 REMIX-2의 결과를 바탕으로 이루어졌다. 연구팀은 항히스타민제 치료에 반응이 불충분한 18세 이상 환자를 대상으로 랩시도의 유효성을 평가했다. 연구 결과 투여 12주차 기준 랩시도 투여군의 주간 두드러기 활성도(UAS7) 점수는 위약군 대비 유의미하게 개선되었다. 구체적으로 REMIX-1에서는 -20.0점, REMIX-2에서는 -19.4점의 변화를 보여 위약군의 -13.8점과 -11.7점 대비 통계적 유의성을 확보했다.
증상 개선은 투여 1주차부터 신속하게 나타났으며, 24주까지 효과가 일관되게 유지되었다. 52주간 진행된 장기 분석에서도 약 62%의 환자가 증상 조절 상태(UAS7 6점 이하)를 유지했으며, 45%의 환자에게서는 증상이 완전히 소실된 상태(UAS7 0점)가 관찰되었다. 안전성 측면에서도 랩시도군과 위약군의 이상반응 발생률은 유사한 수준이었으며 대부분 경증 또는 중등도 반응에 해당했다.
학계에서는 이번 허가가 만성 두드러기 치료의 미충족 수요를 해결할 것으로 보고 있다. 예영민 아주대학교병원 알레르기면역내과 교수는 "BTK 표적 기전은 두드러기의 면역학적 병인기전과 관계없이 넓은 환자군에서 효과를 기대할 수 있다"며 "기존 치료로 증상이 지속될 경우 전문의와 상의해 적극적인 치료를 고려하는 것이 중요하다"고 분석했다.
박주영 한국노바티스 면역사업부 전무는 "랩시도는 기존 치료 옵션으로 충분한 조절이 어려웠던 환자들에게 새로운 선택지가 될 것"이라며 "환자들이 치료에 대한 좌절 없이 삶을 계획할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.