네이처셀, '조인트스템' 美 FDA 가속승인 협의 본격화

네이처셀이 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 조인트스템(Jointstem)의 미국 시장 진입을 위해 식품의약국(FDA)과 가속승인 가능성을 논의한다. 회사는 지난 4월 20일 FDA에 가속승인 검토를 위한 사전협의 브리핑 패키지를 제출했으며, 오는 5월 21일 온라인 미팅을 진행할 예정이다. 이번 협의는 조인트스템이 혁신의약품(Breakthrough Therapy) 지정 프로그램에 포함됨에 따라 성사되었다. 혁신의약품 지정 기업은 개발 및 허가 과정에서 규제기관과 수시로 논의를 진행할 수 있는 이점을 가진다. 회사는 과거 FDA 허가 총괄 경력을 보유한 현지 규제 전문가의 자문을 거쳐 이번 브리핑 패키지를 구성했다. 주요 논의 쟁점은 임상적 유의성 확보와 중간지표의 적절성, 그리고 가속승인 획득 이후 요구되는 확증임상(confirmatory study)의 설계 방향이다. 특히 퇴행성관절염과 같은 만성질환의 특성을 고려하여 투여 6개월 시점의 통증(VAS) 및 기능(WOMAC) 개선 정도를 가속승인을 위한 중간 임상지표로 활용하는 전략의 타당성을 집중적으로 피력할 방침이다.

조인트스템의 임상 근거는 서울대병원·세브란스병원 등 국내 13개 대학병원에서 수행된 이중맹검 무작위 대조 3상 임상시험(NCT04368806)에 기반한다. K-L 3등급 중증 무릎 퇴행성관절염 환자 261명을 대상으로 단 1회 관절강내 주사 투여 후 24주간 추적한 결과, 통증지표 VAS는 조인트스템군에서 위약군 대비 약 64% 더 큰 폭으로 감소했으며(25.16점 vs 15.36점), 관절기능지표 WOMAC 역시 위약 대비 통계적 우월성이 확인됐다(p=0.0002).

이에 더해 회사는 2025년 12월, 3상 참여 환자를 대상으로 한 최대 5년 장기 추적 관찰 데이터를 공개했다. 6개월 시점의 통증 및 기능 개선 효과가 관찰 기간 내 유의한 수준으로 유지됐으며, KOOS 삶의 질 항목(KOOS-QOL)을 포함한 환자보고지표(PRO)에서도 일관된 개선이 확인됐다. 인공관절치환술로의 전환율 감소 역시 장기 효과를 뒷받침하는 리얼월드 근거로 이번 FDA 브리핑 패키지에 포함됐다.

라정찬 네이처셀 회장은 "조인트스템이 BT 지정 프로그램으로 FDA와 직접 협의를 진행하는 것은 매우 중요한 의미"라며 "환자 중심의 임상적 유효성과 유의미한 안전성 데이터를 기반으로 가속승인 가능성을 설득할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다. 회사는 이번 미팅을 통해 규제기관과의 합의를 도출하고 개발 과정의 불확실성을 해소하여 조인트스템을 퇴행성관절염 치료의 새로운 대안으로 안착시키겠다는 구상이다.