[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 데피니움 테라퓨틱스(Definium Therapeutics)가 주요 우울 장애(MDD) 환자를 대상으로 진행한 DT120(Lysergide, LSD) ODT 100µg의 Emerge 임상 3상 연구에서 긍정적인 탑라인 결과를 확보했다. 이번 연구는 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 방식으로 수행되었으며, 단회 투여를 통한 치료 효과와 안전성을 평가하는 데 중점을 두었다.
일차 평가변수인 투여 6주 차 몽고메리-아스베르그 우울증 평가 척도(MADRS) 총점의 기선 대비 변화량에서 통계적으로 유의미한 개선이 확인됐다. DT120 ODT 100µg 투여군의 MADRS 점수는 기선 대비 13.3점 감소한 반면, 위약군은 5.2점 감소에 그쳤다. 두 그룹 간의 최소제곱(LS) 평균 차이는 -8.1점(p<0.0001)으로 나타나 임상적 유의성을 입증했다.
이차 평가변수 분석에서는 약물의 신속한 발현과 효능의 지속성이 두드러졌다. 투여 1주 차에 위약 대비 14.2점(p<0.0001)의 점수 감소를 기록하며 빠른 초기 반응을 보였고, 투여 12주 차에도 위약 대비 7.3점(p<0.0001)의 유의미한 차이를 유지하며 단회 투여의 장기적 효과를 증명했다.
안전성 프로파일 또한 안정적인 것으로 나타났다. 발생한 치료 후 이상반응(TEAE)의 99%가 경증에서 중등도 수준이었으며, 대부분 투약 당일에 발생한 일시적 증상이었다. 자살 충동이나 행동의 증가를 포함한 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았으며, 임상 중단율은 위약군과 유사한 낮은 수준을 기록했다. 연구진은 투약 당일 5시간에서 8시간까지 시간별로 환자 상태를 정밀 모니터링했다.
롭 배로우(Rob Barrow) 데피니움 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "Emerge 탑라인 결과는 단 한 번의 DT120 ODT 투여로 신속하고 강력하며 지속적인 완화를 제공할 수 있는 전례 없는 차별화된 효능을 보여준다"며 "이번 데이터는 기존 치료 옵션의 한계에 직면한 환자와 의료진에게 근본적으로 새로운 접근 방식을 지원할 수 있을 것"이라고 밝혔다.
데피니움 테라퓨틱스는 이번 임상 3상 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA) 신약 승인 신청을 위한 준비 단계에 돌입할 계획이다. 이번 연구는 회사가 진행 중인 여러 임상 3상 중 첫 번째 결과 발표로, 향후 정신질환 및 신경질환 치료제 분야에서의 시장 경쟁력을 강화하는 계기가 될 전망이다.