[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, 이하 J&J)이 자가면역질환 치료제 이마비(Imaavy, 니포칼리맙)의 적응증 확대를 위한 유의미한 임상적 근거를 확보했다.
회사는 온난항체 자가면역 용혈성 빈혈(Warm Autoimmune Hemolytic Anemia, 이하 wAIHA) 환자를 대상으로 진행한 Energy 임상 2/3상 시험에서 통계적으로 유의미한 유효성 지표를 달성했다고 발표했다. wAIHA는 환자의 면역체계가 자신의 적혈구를 파괴하는 희귀 질환으로, 현재까지 허가된 전용 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 매우 높은 영역이다.
24주 시점 위약 대비 3배 이상 헤모글로빈 개선
이번 연구는 115명의 환자를 세 그룹으로 나누어 두 가지 용량의 이마비와 위약을 각각 투여하는 방식으로 진행됐다. 분석 결과 30 mg/kg 용량을 투여받은 환자군은 위약군 대비 헤모글로빈(Hgb) 수치가 지속적으로 상승하는 결과를 보였다. 구체적으로 투여 24주 시점에서 이마비 투여군의 헤모글로빈 수치 개선 도달률은 위약군 대비 3배 이상 높게 나타났다. 1차 평가변수인 기저치 대비 2 g/dL 이상의 헤모글로빈 증가 및 10 g/dL 이상의 농도 유지는 투여군의 약 3분의 2가 달성했다.
임상적 증상 개선 측면에서도 긍정적인 지표가 확인됐다. 환자가 보고한 피로도 개선은 투여 2주 차부터 조기에 나타나 치료 기간 내내 유지됐다. 또한 주요 2차 평가변수 중 하나인 스테로이드 사용량 감소 목표도 달성하며 표준 치료법인 코르티코스테로이드 의존도를 낮출 수 있는 가능성을 제시했다. 안전성 프로필은 앞서 승인된 전신 중증 근무력증(gMG)에서의 결과와 일관된 양상을 보였다.
J&J의 자가항체 및 류마티스 질환 부문 리더인 레너드 드래곤(Leonard Dragone) 박사는 "이마비는 핵심 면역 기능을 보존하면서 질병을 유발하는 자가항체만을 선택적으로 표적하는 면역 선택적 접근 방식을 취한다"며 "이는 동반 질환으로 고통받는 환자들에게 매우 중요한 이점이다"라고 설명했다.
FcRn 차단으로 자가항체 매개 적혈구 파괴 억제
이마비는 J&J가 2020년 모멘타 파마슈티컬스(Momenta Pharmaceuticals) 인수를 통해 확보한 FcRn(신생아 Fc 수용체) 표적 항체다. FcRn을 차단해 혈중 IgG 자가항체 농도를 낮춤으로써, wAIHA에서 비정상적인 자가항체가 적혈구에 결합해 이를 파괴하는 과정을 억제한다.
회사는 다수의 자가면역 적응증 확장을 전제로 이마비의 최대 연간 매출 잠재력을 50억 달러 이상으로 전망하고 있다. 이미 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선심사 대상 지정을 받은 만큼, 승인 시 wAIHA 분야의 첫 번째 치료제가 될 전망이다.