[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 안티센스 올리고뉴클레오타이드(Antisense Oligonucleotide) 신약 트린골자(Tryngolza)를 중증 고중성지방혈증(sHTG) 환자의 혈중 지질 수치 조절 및 췌장염 위험 감소 용도로 승인했다.
트린골자는 혈청 내 ApoC-III를 표적하는 RNA 치료제로, 혈류 내 중성지방과 LDL 콜레스테롤의 제거를 촉진하는 기전을 가진다. 이 약물은 지난 2024년 희귀 유전 질환인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제로 최초 승인된 바 있다. 트린골자는 출시 초기부터 강력한 성장세를 보이며 지난해 약 1억 200만 달러의 매출을 기록했다.
이번 승인의 근거가 된 임상 3상 CORE 및 CORE 2 연구 결과에 따르면, 트린골자는 투여 6개월 시점에서 위약 대비 공복 중성지방 농도를 최대 72%까지 억제했다. 이러한 효과는 투여 초기부터 신속하게 나타났으며 12개월까지 지속적으로 유지됐다. 특히 트린골자는 급성 췌장염 발생률을 최대 91%까지 낮추는 성과를 보였다.
회사 측은 트린골자가 중증 고중성지방혈증 치료제 중 합병증인 췌장염 위험 감소 효과를 입증한 유일한 요법이라는 점을 강조하고 있으며, 시장 전문가들 역시 이 지점이 향후 매출 성장의 핵심 동력이 될 것으로 내다봤다.
아이오니스 파마슈티컬스는 그동안 자산을 파트너사에 이전하던 연구개발 중심 모델에서 탈피해, 2025년부터 두 개의 약물을 직접 시장에 출시하는 전략적 변화를 단행했다. 브렛 모니아(Brett Monia) CEO는 지난 1월 제44회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 "수익 성장을 가속화할 수 있는 유리한 위치에 있다"고 언급하며, 2028년까지 현금흐름 손익분기점을 달성하겠다는 목표를 제시했다.