아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 자사의 RNA 표적 치료제 트링골자(올레자르센)가 가족성 카일로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제로 성공적인 초기 시장 진입을 보인 가운데, 새로운 적응증인 심각한 고중성지방혈증(sHTG)에서의 매출 전망치를 두 배 이상 상향 조정했다. 회사는 트링골자가 sHTG 치료제로 승인될 경우, 연간 최대 매출이 기존 10억 달러 이상에서 20억 달러 이상으로 증가할 것으로 예상했다.
이러한 상향 조정은 헬스케어 전문가 커뮤니티의 긍정적인 피드백과 높아진 예상 판매량에 기반을 둔다. 아이오니스 파마슈티컬스의 최고경영자(CEO) 브렛 모니아(Brett Monia) 박사는 J.P. 모건 헬스케어 콘퍼런스에서 급성 췌장염(AP) 감소 효과에 대한 압도적인 열기를 언급했다. 트링골자는 두 건의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 도출했다. 해당 시험에서 환자들의 중성지방 수치가 6개월 치료 후 위약 대비 55% 및 72% 감소하는 1차 평가변수를 달성했다. 또한, 통합 분석된 2차 사전 지정 평가변수 데이터는 트링골자 투여 1년 후 급성 췌장염 발생 위험을 85% 감소시키는 것으로 나타났다. 시티(Citi) 애널리스트들은 이 임상 결과를 '홈런'으로 평가했다.
아이오니스 파마슈티컬스는 지난달 sHTG 적응증에 대한 신약 허가 신청서(NDA)를 제출했으며, 미국 식품의약국(FDA)에 우선 심사를 요청했다. 우선 심사가 받아들여질 경우, 올해 7월경 sHTG 시장에 트링골자를 출시할 수 있을 것으로 전망된다. 회사는 이미 sHTG 시장 출시를 위해 약 200명 규모의 영업 인력을 확보했다.
트링골자는 FCS 시장에서 이미 성공적인 성과를 보였다. 지난해 출시된 이 치료제는 2025년 잠정 집계 기준 1억 5백만 달러의 매출을 기록했다. 모니아 CEO는 환자들이 이 질병으로 인한 고통과 급성 췌장염으로 인한 입원 없이 일상생활을 영위하고 있다는 긍정적인 사례가 많다고 밝혔다. 2024년 12월 트링골자 승인 당시 모니아 CEO는 이를 아이오니스 파마슈티컬스가 R&D 중심 조직에서 상업화 기업으로 진화하는 '중요한 순간'이라고 언급한 바 있다.
회사는 FCS 시장에서의 첫 진입과 희귀질환인 유전성 혈관부종 치료제 던제라(Dawnzera)의 성공적인 출시 경험을 바탕으로 sHTG 시장에 접근하고 있다. 모니아 CEO는 FCS 시장에서 환자 식별이 중요했고, 던제라의 경우 기존 치료제가 있는 스위치 시장이었다며, sHTG는 수백만 명의 잠재 환자를 포함하는 새로운 도전이라고 설명했다. 그는 FCS에서 트링골자를 경험한 내분비내과, 심장내과, 췌장내과 의사들의 긍정적인 반응이 sHTG 기회에 강력하게 작용하고 있으며, 의사들이 sHTG 환자에게 올레자르센을 언제 투여할 수 있을지 문의하고 있다고 덧붙였다.