HLB(HLB)의 담관암 신약 후보물질 리라푸그라티닙(lirafugratinib)이 글로벌 2상 임상시험에서 경쟁 약물 대비 우수한 효능과 안전성 데이터를 확보하며 주목받고 있다. 해당 연구 초록은 '미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2026)' 구두 발표 세션에 채택돼 공개될 예정이며, 회사는 이달 중 미국 식품의약국(FDA)에 리라푸그라티닙의 품목허가를 신청할 계획이다.
HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)가 수행한 이번 2상 임상시험은 치료 경험이 있는 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자를 대상으로 리라푸그라티닙의 유효성과 안전성을 평가했다. 초록에 따르면, 1차 평가지표인 객관적 반응률(ORR)은 독립평가위원회(IRC) 평가 기준 47%로 나타났다. 이는 이미 담관암 적응증으로 허가된 범-FGFR 억제제인 페미가티닙(pemigatinib)의 36%와 푸티바티닙(futibatinib)의 42%를 상회하는 수치다.
2차 평가지표인 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월(95% CI, 7.5–13.0)로 확인됐다. 이 또한 페미가티닙의 9.1개월, 푸티바티닙의 9.7개월 대비 긴 반응 지속 기간을 보여줬다. 이번 발표는 FGFR2 융합·재배열을 보유한 담관암 환자 전체 데이터를 처음으로 공개한 것으로, 주요 효능 지표 전반에서 경쟁 약물 대비 임상적 성과가 두드러졌다.
안전성 프로파일 또한 긍정적으로 평가됐다. 주요 3등급 이상 치료 관련 이상반응(TRAEs)으로는 손발바닥 홍반감각이상증후군이 32.8%, 구내염이 12.1%로 보고됐다. 연구진은 이러한 이상반응이 FGFR2 억제 기전에 부합하며 예측 가능하고, 용량 조절을 통해 관리 가능한 수준이라고 분석했다. 특히 부작용으로 인한 영구 치료 중단율은 4.3%로, 페미가티닙 9%, 푸티바티닙 4.9% 등 기존 치료제와 비교해 낮은 수준을 기록했다. 치료 관련 사망 사례는 발생하지 않았다.
남경숙 HLB그룹 바이오전략팀 상무는 "이번 결과는 리라푸그라티닙이 임상적으로 의미 있는 항종양 효과와 관리 가능한 안전성을 동시에 입증했고, 고선택적 FGFR2 억제제로서 기존 치료 옵션과 차별화된 치료 가치를 제시할 수 있음을 보여줬다"며 "FDA 허가 심사 과정에서 중요한 근거로 작용할 것으로 기대한다"고 말했다.