한미약품 "에페거글루카곤", FDA 혁신치료제 지정... "세계 최초" 주 1회 제형 상용화 속도

한미약품이 개발 중인 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism, CHI) 치료 신약 HM15136(에페거글루카곤)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD)로 지정됐다. BTD는 중대 질환의 치료에 있어 기존 요법 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성을 입증한 의약품을 대상으로 FDA가 신속한 허가를 지원하는 제도다. 이번 지정에 따라 한미약품은 임상 설계부터 허가 승인까지 전 과정에 걸쳐 FDA의 집중적인 자문과 지원을 받게 된다. 특히 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사 권한을 확보했으며, 우선 심사 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성도 확대됐다. 이를 통해 HM15136의 시장 진입 시점이 앞당겨질 것으로 전망된다. 선천성 고인슐린증은 인슐린의 과도한 분비로 인해 심각한 저혈당증이 지속되는 희귀질환이다. 현재 FDA 승인을 받은 전용 치료제는 전무하며, 저혈당 조절 목적으로 사용되는 기존 약물은 특정 유전자형에만 반응하거나 다모증, 체액 저류, 심부전 등 중증 부작용을 유발하는 한계가 있다. 이로 인해 환자들은 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술적 요법에 의존해 왔다. 한미약품은 HM15136을 세계 최초의 주 1회 투여 제형으로 개발하며 환자의 편의성과 치료 효과를 동시에 노리고 있다. 해당 파이프라인은 이미 FDA와 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았으며, FDA 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 지정된 바 있다. EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료 분야에서도 이 신약의 잠재력을 인정해 희귀의약품으로 추가 지정했다. 임상 단계에서의 유효성 지표도 긍정적이다. 작년 공개된 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과에 따르면, HM15136은 우수한 안전성과 내약성을 확보함과 동시에 저혈당 및 심각한 저혈당 발생 건수를 모두 유의미하게 감소시켰다. 현재 진행 중인 글로벌 임상 2상은 순항 중이며, 최종 결과는 올해 하반기 내 발표될 예정이다. 이문희 한미약품 GM임상팀장은 "BTD를 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어갈 것"이라며 "Rolling Review의 장점도 잘 활용할 계획"이라고 밝혔다. 최인영 한미약품 R&D센터장은 "FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표"라고 평가했다.