엔솔바이오사이언스, 무릎 골관절염 "근본 치료제" 엔게디1000 국내 3상 승인... 글로벌 시장 공략 가속화

엔솔바이오사이언스의 신약후보물질 엔게디1000(Engedi1000, 개발명 E1K)이 식품의약품안전처로부터 무릎 골관절염 치료를 위한 3상 임상시험계획을 승인받았다. 이로써 회사는 363명의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 E1K의 반복 투여에 따른 유효성과 안전성을 평가하는 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림 연구를 최대 3년간 진행하게 된다. 대조약물은 LG화학의 시노비안주(Synovian)로 설정되었다. 연구의 1차 유효성 평가변수는 첫 투여 후 24주 시점의 지난 24시간 동안의 활동 시 100mm 시각 통증 척도(VAS) 점수 변화량과 관절 기능 지표(WOMAC) 점수 변화량이다. 의약품은 환자의 목표 무릎 관절강 내에 약 1년간 투여될 예정이다. 엔게디1000은 연골 조직의 퇴행화를 촉진하는 단백질인 TGF-β1의 신호전달경로를 조절하는 합성 펩타이드 물질이다. 이 물질은 TGF-b 하부 신호 경로 중 관절 연골을 분해하는 Smad1/5/9 경로를 저해하고, 연골 구성 성분을 재생하는 Smad2/3 경로와의 신호 경로 밸런스를 회복시켜 연골을 재생하는 기전을 보유한다. 이를 통해 관절 연골 퇴행화를 방지하고 연골 조직을 재생시키며 통증 경감 효과를 목표로 한다. 엔솔바이오사이언스 관계자는 E1K의 차별점에 대해 "기존 치료제라는 것이 히알루론산처럼 단순한 일시적인 증상 개선에 그치는 것이라 골관절염 치료제가 말하기가 사실상 어렵다. 반면 E1K는 골관절염으로 유발된 통증을 경감시키고 통증으로 인해 사용하지 못했던 기능을 사용할 수 있도록 개선시킬 뿐만 아니라 장기적으로 관절 구조를 개선함으로써 질병의 환경을 바꾸는 근본 치료제(Disease-modifying OS Drug, DMOAD) 후보물질"이라고 설명했다. 회사는 지난 6년간의 1~2상 임상시험을 통해 E1K의 최적 유효 용량과 효능 환자군을 특정했다. 특히 2상 시험에서는 12주 통증 치료 및 관절 기능 개선을 확인하였으며, 통증 정도가 심한 ‘KL 3등급’ 환자군에서 가장 유의미한 효과를 입증했다. 이에 따라 이번 3상 임상에서도 동일 등급 환자군을 대상으로 연구를 진행할 계획이다. 국내 임상과 더불어 엔솔바이오사이언스는 글로벌 시장 진출을 위한 준비도 박차를 가하고 있다. 작년 12월부터 미국 식품의약국(FDA)과의 Pre-IND 미팅을 진행 중이며, 해당 미팅은 약 60일이 소요된다. 회사는 동일 성분의 동물의약품 '조인트벡스(Jointvex)'를 5년간 시판하며 충분한 시판 후 조사(PMS) 데이터를 확보한 점이 이번 FDA 미팅에서 긍정적인 결과로 이어질 것으로 기대한다. 또한, 이 미팅을 통해 향후 글로벌 기술이전 및 기술평가에서 유리한 입지를 확보할 것으로 전망한다. 회사 관계자는 여러 글로벌 제약사들과 E1K의 기술이전을 위한 논의를 진행하고 있으며, 기존 계획이 순조롭게 진행될 경우 한국 출시 이후 1~2년 안에 미국 출시가 가능할 것으로 예상한다고 밝혔다. 회사는 "이번 국내 3상을 통해 대한민국을 넘어 전 세계 골관절염 환자들에게 새로운 삶의 질을 선물하고, 주주 가치를 극대화하고자 노력하겠다"고 강조했다.