이엔셀이 개발 중인 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 치료제 EN001이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀센 근이영양증(DMD) 적응증에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 획득했다. 이는 앞서 지정받은 샤르코-마리-투스 병(CMT)에 이은 두 번째 성과로, 이엔셀은 핵심 파이프라인의 적응증 확장을 통한 글로벌 시장 경쟁력을 한층 강화하게 됐다.
DMD는 근육 유지에 필수적인 단백질인 디스트로핀 유전자의 결손으로 발생하는 치명적인 소아 희귀질환이다. 환자들은 진행성 근력 저하로 인해 10대 이후 보행 능력을 상실하는 등 중증도가 매우 높다. 이엔셀은 이러한 난치성 질환 대응을 위해 독자적인 세포배양 플랫폼 기술인 ENCT를 EN001에 적용했다. ENCT는 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직 재생 관련 인자의 분비를 극대화하는 것이 특징이다.
FDA의 ODD 제도는 혁신 신약의 개발을 지원하기 위해 시판 허가 후 7년간의 시장 독점권 부여, 임상 비용 세액 공제, 신속 심사 등의 혜택을 제공한다. EN001은 말초신경 손상 회복뿐만 아니라 근육 조직의 염증 조절과 기능 보존 측면에서도 유효한 기전을 보유하고 있어, 이번 지정을 통해 상업화 단계에서의 전략적 이점을 확보하게 됐다.
이엔셀은 이번 ODD 추가 확보를 기점으로 글로벌 기술이전(L/O) 논의를 본격화할 방침이다. 장종욱 대표이사는 "두 개의 적응증에서 ODD를 확보함으로써 글로벌 기술이전을 위한 전략적 선택지가 크게 확대됐다"며 "향후 임상 개발 가속화와 함께 가시적인 글로벌 사업 성과를 창출하는 데 역량을 집중할 것"이라고 밝혔다.