이엔셀(Encell)은 치료제가 없는 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT) 1A형 치료 후보물질 'EN001'의 1b상 임상시험에서 유의미한 개선을 확인했다고 밝혔다. 이번 톱-라인(Top-Line) 결과는 반복투여 임상시험의 평가를 기반으로 도출되었으며, 글로벌 기술이전(L/O) 추진에 탄력을 받을 것으로 예상된다.
CMT는 손발 변형과 근육 위축을 유발하며, 심한 경우 시각 및 청력 상실까지 초래할 수 있는 유전성 질환이다. 현재까지 효과적인 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 높은 상황이다. 이엔셀은 이러한 질환에 대응하기 위해 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포 기반 치료제인 EN001을 개발하고 있다. EN001은 손상된 말초신경의 재생 및 기능 개선을 목표로 한다.
국내 주요 의료기관에서 진행된 이번 반복투여 임상 1b상 시험 결과, EN001은 반복 투여 시에도 유의미한 안전성과 내약성을 보였으며, 중대한 이상반응은 관찰되지 않았다. 특히, 앞서 진행된 단회 투여 임상과 비교했을 때, 주요 임상 평가 지표에서 통계적으로 유의미한 개선을 나타냈다. 전체 시험대상자에서 CMTNSv2 점수는 p=0.0070, FDS(Functional Disability Scale)는 p=0.0313, ONLS(Overall Neuropathy Limitations Scale)는 p=0.0172로 확인되었다.
회사는 이번 긍정적인 임상 결과를 바탕으로 EN001의 글로벌 기술이전을 적극 추진할 방침이다. EN001은 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정(ODD)받은 바 있어, 이번 데이터 확보가 기술이전 논의에 더욱 긍정적인 영향을 미칠 것이라는 전망이다. 장종욱 이엔셀 대표는 "치료제가 없는 CMT 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시하는 의미 있는 데이터를 확보하게 되어 기쁘다"며 "이번 결과를 바탕으로 환자들이 하루빨리 치료 혜택을 볼 수 있도록 치료제 상용화에 총력을 다할 것"이라고 밝혔다.
EN001의 임상시험은 삼성서울병원 등 국내 주요 의료기관에서 진행 중이다. 이엔셀은 향후 상세 연구 결과를 국제학회에서 발표할 계획이다.