[더파마뉴스 | 남호준 기자] 일라이 릴리(Eli Lilly)가 최대 23억 달러 규모로 인수한 에이잭스 테라퓨틱스(Ajax Therapeutics)의 핵심 파이프라인 AJ1-11095가 초기 임상에서 강력한 효능을 입증하며 대규모 투자의 근거를 증명했다. 유럽혈액학회(EHA) 2026 연례 회의에서 발표된 AJ1-11095의 임상 1상 데이터는 골수섬유증을 포함한 골수증식성종양(MPN) 치료 시장의 판도 변화를 예고하고 있다. 이번 연구는 기존 Type I JAK 억제제인 인사이트(Incyte)의 자카피(Jakafi) 치료에 실패한 환자들을 대상으로 진행되었다는 점에서 시장의 주목을 받았다.
임상 1상인 AJX-101 시험 결과에 따르면, 총 23명의 환자 중 70%에 해당하는 16명이 비장 부피 35% 이상 감소(SVR35)를 달성했다. 이는 과거 Type I JAK 억제제 실패군에서 보고된 SVR35 반응률인 0~32%를 크게 상회하는 수치다. 또한 증상 개선 측면에서도 12주 차에 환자의 70%가 총 증상 점수 50% 이상 감소(TSS50)를 기록했으며, 연구 기간 중 어느 시점에서든 TSS50에 도달한 비율은 96%에 달했다. 해당 데이터는 2026년 5월 28일 데이터 컷오프를 기준으로 하며, 환자들은 이전에 평균 2단계의 치료를 거친 고위험군이었다.
AJ1-11095의 차별점은 JAK2 키나아제의 Type II 형태를 타깃한다는 점에 있다. 기존 치료제가 도달하지 못한 기전을 통해 질병의 근본 원인인 변이 유전자 빈도(VAF)를 낮추는 효과도 확인되었다. 데이터 분석 결과 23명 중 21명의 환자에서 운전자 변이 VAF 감소가 관찰되었다. 일라이 릴리의 비즈니스 개발 및 항암 부문 책임자인 제이크 반 나덴(Jake Van Naarden)은 "이 약물은 우수한 안전성 프로필과 함께 투여 초기부터 즉각적인 효과를 나타냈다"며 "기존 치료를 받은 적이 있는 적절한 환자군을 대상으로 실제 신호를 명확히 확인했다"고 강조했다.
이번 성과는 초기 투자자에서 인수자로 전환된 일라이 릴리의 전략적 판단이 주효했음을 시사한다. 일라이 릴리는 에이잭스 테라퓨틱스의 초기 단계부터 투자를 지속해 왔으며, 전임상 단계의 가능성을 넘어 임상 현장에서의 실질적인 데이터가 확보됨에 따라 완전 인수를 결정했다. 골수섬유증 치료 시장을 독점해 온 기존 Type I 억제제 체제에 강력한 도전자가 등장함에 따라 향후 표준 치료 지침의 변화 여부에 업계의 관심이 쏠리고 있다.