자료: 회사 홈페이지
DKSH코리아 헬스케어 사업부는 재생불량성빈혈(AA) 치료제 로미플레이트주(Romiplate)의 1차 치료요법에 대한 급여신청서를 제출했다. 현재 로미플레이트주는 기존 면역억제치료에 반응하지 않는 재생불량성빈혈에 한해 2차 치료요법으로 보험급여가 적용되고 있다. 이번 급여 확대가 승인될 경우, 이전에 치료 경험이 없는 중증 재생불량성빈혈(SAA) 환자에게 면역억제요법과 병용하여 1차 치료제로 보험급여가 적용된다.
재생불량성빈혈은 골수 내 조혈모세포의 기능 장애로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판이 모두 감소하는 희귀 혈액 질환이다. 서양에서는 연간 100만 명당 약 2명의 비율로 발생하나, 국내에서는 발병 빈도가 2~3배 높은 것으로 알려졌다. 특히 중증 재생불량성빈혈은 심각한 감염, 출혈 및 빈혈을 유발할 수 있어 적시에 효과적인 치료가 필수적이다.
로미플레이트는 2024년 7월, 치료 경험이 없는 중증 재생불량성빈혈 환자를 대상으로 면역억제요법과 병용하는 1차 요법 치료제로 적응증을 확대했다. 해당 환자들을 대상으로 진행된 전향적 임상연구에서 로미플레이트와 표준 면역억제치료를 병용했을 때 27주차 전체 반응률은 76.5%로 나타났다. 이는 기존 면역억제치료 단독요법의 반응률 50% 대비 26.5%p 우수한 결과다. 또한 장기간 치료 시 반응의 지속성이 확인되었으며, 6개월 이상 트롬보포에틴 수용체 작용제(TPO-RA) 노출이 조혈 회복에 기여할 가능성을 시사했다. 안전성 측면에서는 혈전색전증이나 골수섬유화 위험 증가가 보고되지 않았으며, 일부에서 관찰된 레티큘린 증가는 모두 경미한 수준이었다고 회사 측은 설명했다.
DKSH 코리아 헬스케어 사업부는 이러한 임상적 유효성 및 안전성 데이터를 바탕으로 지난해 7월 건강보험심사평가원에 이전에 치료 경험이 없는 중증 재생불량성빈혈 환자에서 로미플레이트를 면역억제요법과 병용으로 투여하는 급여 확대를 신청했다. 김한상 DKSH 코리아 헬스케어 사업부 대표는 "로미플레이트의 급여확대를 통해 각 환자들에게 맞는 다양한 치료옵션을 의료진이 선택할 수 있도록 함으로써 환자에게 최적화된 치료 환경을 만드는 데 기여하고자 한다"고 밝혔다.
