한국다이이찌산쿄가 FLT3-ITD 변이 양성 급성골수성백혈병(AML) 치료제 반플리타(Vanflyta, 성분명 퀴자티닙)의 국내 시장 본격 진출을 알렸다. 14일 열린 출시 기념 간담회에서 공개된 임상 데이터에 따르면, 반플리타는 기존 표준 치료의 한계를 넘어 환자의 생존 기간을 유의미하게 연장하고 재발률을 낮추는 성과를 입증했다.
급성골수성백혈병은 골수 내 미성숙 세포의 이상 증식으로 발생하는 혈액암으로, 고령층에서 발병률이 높고 생존율이 낮은 난치성 질환이다. 특히 전체 AML 환자의 약 25%에서 나타나는 FLT3-ITD 변이는 공격적인 진행 양상과 높은 재발 위험을 동반한다. 기존에는 미도스타우린(midostaurin) 등이 사용되어 왔으나, 높은 재발률과 유지요법의 부재로 인해 보다 강력하고 지속적인 치료 옵션에 대한 요구가 지속되어 왔다.
다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)가 진행한 QuANTUM 임상 3상 연구 결과는 반플리타의 임상적 가치를 뒷받침한다. 성인 환자 539명을 대상으로 표준 항암화학요법과 병용한 결과, 반플리타 투여군의 전체생존중앙값(mOS)은 31.9개월로 나타났다. 이는 위약군의 15.1개월 대비 두 배 이상 연장된 수치며, 사망 위험을 22% 감소시킨 결과다. 특히 이식 여부와 관계없이 일관된 효과를 보였으며, 1년 후 재발 누적 발생률(CIR)은 19%를 기록해 위약군(35%) 대비 확연한 개선세를 보였다.
이번 허가는 반플리타가 유도, 공고 요법뿐만 아니라 유지요법까지 아우르는 통합적 치료가 가능하다는 점에서 중요한 의미를 갖는다. 신동엽 서울대학교병원 혈액종양내과 교수는 "미도스타우린은 유지요법에서 허가를 받지 못했으나, 반플리타는 유지요법까지 가능한 새로운 옵션을 제시했다"고 평가했다. 현재 반플리타는 NCCN 가이드라인에서 Category 1으로 권고되며, 변이 양성 AML 환자의 표준 치료로서 입지를 굳히고 있다.