큐로셀이 자사 CD19 표적 CAR-T 치료제 림카토(RIMQARTO)의 임상 1상 등록군에 대해 2021년 첫 투여 이후 5년간의 추적 관찰을 완료하고 장기추적 단계로 전환했다. 이번 과정에서 임상 초기 참여 환자 중 5년 동안 재발 없이 완전관해(CR)를 유지하여 의료진으로부터 최종 완치 판정을 받은 사례가 확인됐다.
해당 임상은 치료 선택지가 극히 제한적이고 예후가 좋지 않은 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포 림프종(LBCL) 고위험군을 대상으로 수행됐다. 혈액암 분야에서는 완전관해 상태가 5년 이상 지속될 경우 의학적으로 완치된 것으로 판단할 수 있다. 이번 사례는 고위험 혈액암 환자에게서 장기간 무재발 상태가 유지되었다는 점에서 약물의 장기 유효성과 안전성을 입증하는 데이터로 해석된다.
CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 유전적으로 조작해 암세포를 인식·공격하도록 설계하는 맞춤형 세포유전자치료제로, 장기적인 안전성 모니터링이 필수적이다. 특히 CD19 표적 CAR-T 치료제는 재발·불응성 B세포 림프종에서 새로운 치료 옵션으로 자리 잡았으며, 국내외 규제기관은 유전자변형 세포의 체내 지속 가능성을 고려해 장기추적조사를 요구하고 있다.
식품의약품안전처 가이드라인에 따라 시행되는 장기추적조사는 치료 이후의 경과를 지속적으로 확인하는 절차다. 큐로셀 측은 이번 데이터가 향후 동일 시점에 도달하는 대상자들의 관리 체계 유효성을 입증하는 계기가 될 것이라고 설명했다. 김건수 큐로셀 대표는 "장기추적조사는 철저한 관리 체계를 요구하는 과정이라 이를 위해 필요한 준비를 꾸준히 해왔다"며 "5년 추적 관찰을 마치고 장기추적 대상이 된다는 것은 환자와 가족에게 매우 뜻깊은 일이고 회사로서도 자부심을 느끼는 순간"이라고 강조했다.
현재 림카토는 LBCL 적응증과 관련해 2024년 12월 식품의약품안전처에 품목허가를 신청했으며 심사 절차가 진행되고 있다. 이번 임상 1상 장기 추적 데이터는 국내 기술로 개발된 CAR-T 치료제의 상업적 가치와 임상적 신뢰도를 높이는 근거가 될 전망이다.