카리부 바이오사이언스(Caribou Biosciences)가 자사의 동종 유래 CAR-T 세포 치료제 후보물질인 vispacabtagene regedleucel(이하 vispa-cel)의 임상 1상 중간 데이터를 발표했다. 이번 발표에 따르면 vispa-cel은 중앙값 17.1개월의 무진행 생존기간(PFS)을 기록하며, 기성품(Off-the-shelf) 형태의 치료제가 기존 자가 유래(Autologous) 치료제의 효능에 필적하거나 이를 상회할 수 있다는 근거를 제시했다.
카리부 바이오사이언스가 2026년 유럽혈액학회(EHA) 연례 학술대회 구두 발표를 앞두고 공개한 이번 데이터는 8,000만 개의 최적화된 CAR-T 세포를 단회 투여받은 27명의 2차 대세포 B세포 림프종(LBCL) 환자를 대상으로 도출됐다. vispa-cel이 기록한 17.1개월의 PFS 수치는 현재 시장의 표준 치료제로 자리 잡은 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)의 브레얀지(Breyanzi)가 기록한 14.8개월과 노바티스(Novartis) 예스카타(Yescarta)의 14.9개월을 수치상으로 앞서는 결과다.
회사는 30세 미만의 공여자로부터 세포를 추출하고, 환자와 최소 2개의 인간 백혈구 항원(HLA) 대립유전자가 일치하도록 세포를 선별하는 방식을 통해 치료제를 최적화했다. 안전성 측면에서는 동종 유래 치료제의 주요 우려 사항인 이식편대숙주질환(GVHD) 사례가 보고되지 않았으며, CAR-T 치료제의 일반적인 부작용인 신경독성(ICANS) 또한 3등급 이상의 사례는 나타나지 않았다. 다만, 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS) 1건과 6건의 감염, 5건의 장기 혈액세포 감소증이 관찰됐다. 관련 사망 사례로는 면역 효과 세포 관련 HLH 유사 증후군으로 인한 1건과 치료와의 연관 가능성이 있는 진행성 다초점 백질뇌병증 1건이 보고됐다.
카리부 바이오사이언스는 기존 자가 유래 치료제의 성적과 대등한 수준을 유지하는 것만으로도 시장 점유율 확보가 가능할 것으로 판단하고 있다. 레이첼 하워츠(Rachel Haurwitz) 카리부 바이오사이언스 최고경영자(CEO)는 최근 열린 제프리스(Jefferies) 행사에서 "자가 유래 CAR-T 치료제가 논란의 여지가 없는 표준 치료법임에도 불구하고, 실제 2차 LBCL 환자의 약 25%만이 해당 치료를 받고 있다"고 지적했다.
이러한 미충족 수요를 공략하기 위해 카리부 바이오사이언스는 향후 진행될 임상 3상에서 자가 유래 치료가 부적합하거나, 거주지 문제로 전문 의료기관 접근이 어려운 환자들을 집중 타깃할 계획이다. 기성품 형태인 vispa-cel은 처방과 투여 사이의 대기 시간을 제거할 수 있다는 장점이 있다. 또한, 회사는 임상 3상에 지역 거점 병원을 포함시켜 학술 의료 센터 중심으로만 이루어지던 CAR-T 치료의 접근 장벽을 낮추는 전략을 병행할 예정이다.