바이오마린(BioMarin)이 자사의 주력 제품인 복스조고(Voxzogo)의 적응증 확대를 위한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 도출했다.
이번 Canopy-HCH-3 연구는 저연골무형성증(HCH)을 앓는 소아 환자를 대상으로 진행되었으며, 일차 평가변수인 연간 성장 속도(AGV)에서 통계적으로 매우 유의미한 개선을 입증했다.
3세에서 17세 사이의 환자 80명을 대상으로 52주간 실시된 임상 결과에 따르면, 복스조고 투여군은 위약군 대비 연간 성장 속도가 2.33cm 더 높은 것으로 나타났다. 아울러 신장, 신장 Z-스코어, 팔 길이 등 주요 지표에서도 유의미한 증가세가 확인되었다.
복스조고는 이미 연골무형성증(ACH)에서 성장 속도 개선 효과를 확인한 치료제다. 기존 임상 2상 및 3상 연구에서 15μg/kg 용량의 복스조고는 위약 대비 연간 성장 속도(AGV)를 약 1.5~2.0cm 높이는 것으로 보고됐으며, 대표적인 임상 3상에서는 위약 대비 1.57cm/년의 개선 효과가 확인됐다.
이번 HCH 임상에서 나타난 2.33cm/년의 개선 폭은 기존 ACH 데이터와 비교해도 의미 있는 수준으로, 복스조고의 작용 기전이 FGFR3 관련 골격계 질환 전반으로 확장될 수 있음을 보여준다.
연구 책임자인 앤드류 다우버(Andrew Dauber) 워싱턴 D.C. 국립어린이병원 내분비학 과장은 "치료 옵션이 없었던 오랜 기다림 끝에 거둔 이번 성과는 고무적인 이정표"라며 "이 데이터는 저연골무형성증 환아를 돌보는 방식에 있어 새로운 시대가 도래했음을 시사한다"고 평가했다.
저연골무형성증은 연골무형성증과 마찬가지로 FGFR3 유전자 변이와 관련된 질환이지만, 임상 양상은 상대적으로 경미하게 나타나는 경우가 많다. 그러나 저신장, 사지 단축, 신경학적 합병증 등으로 인해 치료 수요가 존재했음에도 현재까지 승인된 치료 옵션은 없었다. 따라서 이번 임상 성공은 복스조고가 기존 ACH 시장을 넘어 HCH 환자군까지 포괄하는 치료제로 확장될 수 있다는 점에서 의미가 크다.
CNP 유사체인 복스조고는 지난 2021년 연골무형성증 치료제로 승인받은 이후, 2023년에는 5세 이하 소아로 투약 범위가 확대된 바 있다. 이번 임상 3상을 기반으로 한 HCH 적응증 추가는 신규 시장 진입과 기존 제품 가치 확대를 동시에 노릴 수 있는 전략적 이벤트로 평가된다.
바이오마린은 이번 임상 결과를 바탕으로 올해 3분기 중 미국 식품의약국(FDA)에 적응증 확대 승인을 신청할 계획이며, 이어 유럽 의약품청(EMA) 등 주요 규제 기관에도 서류를 제출할 예정이다. 바이오마린의 R&D 책임자인 그레그 프라이버그(Greg Friberg)는 이번 결과가 회사의 기대치를 상회하는 수준이라고 밝혔다.