바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)이 2억 7000만 달러를 투자해 확보한 효소 대체 요법 후보물질 BMN 401(구 INZ-701)이 임상 3상에서 엇갈린 결과를 도출하며 상업화 전선에 난항을 겪게 됐다. 희귀 유전 질환인 ENPP1 결핍증 소아 환자 27명을 대상으로 진행된 이번 연구에서 BMN 401은 공동 일차 평가지표 중 하나를 충족하지 못했다.
임상 결과에 따르면 BMN 401 투여군은 52주 차에 대조군 대비 혈장 무기 피로인산(PPi) 수치가 통계적으로 유의미하게 증가하며 첫 번째 일차 평가지표를 달성했다. 그러나 또 다른 핵심 지표인 엑스레이를 통한 골격 치유 개선 항목에서는 유효성을 입증하는 데 실패했다. 구루병 중증도 점수와 신체 성장, 체중 증가 등을 평가한 이차 평가지표에서도 긍정적인 추세가 관찰되지 않아 임상적 효용성에 의문이 제기되고 있다.
이번 결과는 바이오마린에게 상당한 타격이 될 전망이다. 바이오마린은 2025년 3월 주당 4달러, 당시 종가 대비 두 배 이상의 경영권 프리미엄을 얹어 이노자임(Inozyme Pharma)을 인수했다. 로슈(Roche) 출신의 제임스 사브리(James Sabry) 최고사업책임자(CBO)가 주도한 이 딜은 BMN 401의 잠재력을 보고 결정된 대규모 투자였다. 이노자임은 인수 전 중간 생체지표 데이터를 공개했으나 시장의 신뢰를 얻는 데 어려움을 겪어왔다.
바이오마린은 최근 파이프라인 효율화 작업을 지속하고 있다. 지난해에는 승인된 약물인 팔린직(Palynziq)의 후속 후보물질로 기대를 모았던 페닐케톤뇨증 치료제의 전임상 개발을 중단한 바 있다. 반면 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)를 48억 달러에 인수하는 등 희귀질환 분야 포트폴리오 재편에는 속도를 내는 모습이다.
그레그 프라이버그(Greg Friberg) 바이오마린 최고연구개발책임자(Chief R&D Officer)는 "BMN 401 투여 시 관찰된 유의미한 PPi 증가가 ENPP1 결핍증 소아 환자의 실질적인 임상적 개선으로 이어지지 않아 실망스럽다"며 "데이터를 정밀 분석해 향후 적절한 조치를 결정할 것"이라고 밝혔다.