[더파마뉴스 | 남호준 기자] 미국 바이오텍 베렌 테라퓨틱스(Beren Therapeutics)가 희귀 소아 신경퇴행질환 치료제 후보물질 아드라베타덱스(adrabetadex)의 상업화를 앞두고 3억달러 규모의 자금을 확보했다.
이번 조달은 1억 3,500만달러 규모의 지분투자와 최대 1억 6,500만달러 규모의 비희석성 금융 패키지로 구성됐다. 지분투자에는 웰링턴 파트너스(Wellington Partners), JIC 벤처 그로스 인베스트먼츠(JIC Venture Growth Investments), 파운더스 펀드(Founders Fund), 나리아 캐피털(Narya Capital), 에자이(Eisai) 등이 참여했다. 동시에 헤라클레스 캐피털(Hercules Capital)과 선순위 담보대출 및 로열티 파이낸싱 구조의 금융 계약도 체결했다.
아드라베타덱스는 영아 발병 니만-픽병 C형(infantile-onset Niemann-Pick disease type C, 이하 I-NPC) 치료제 후보물질이다. 미국 식품의약국(FDA)은 해당 신약허가신청(NDA)을 우선심사 대상으로 접수했으며, 심사 목표일(PDUFA)은 2026년 11월 17일로 설정돼 있다.
이번 자금의 특징은 단순 임상개발이 아닌 출시 전 상업화 인프라 구축에 맞춰졌다는 점이다. 베렌은 조기 진단 체계, 가족 대상 통합 지원 창구, 치료 접근성 확보, 장기 실제임상근거(real-world evidence) 축적 등에 자금을 투입할 계획이다.
니만-픽병 C형은 유전자 변이로 세포 내 콜레스테롤 이동이 손상되면서 신경이 서서히 파괴되는 희귀 소아 유전질환이다. 특히 영아기에 신경 증상이 시작되는 I-NPC는 진행이 빠르고 예후가 나쁜 형태로, 현재까지 승인된 치료제가 없다. 아드라베타덱스는 이 콜레스테롤 축적을 직접 차단하도록 설계된 후보물질로, 승인될 경우 I-NPC 최초의 기전 기반 치료제가 된다.
다만 규제 리스크는 남아 있다. FDA는 앞서 베렌이 제출한 자료 보완 답변을 주요 변경사항으로 분류하며 심사 일정을 연장한 바 있다. 승인 가능성이 부정된 것은 아니지만, 데이터 해석과 보완 자료의 중요성이 커진 상황이다.
아드라베타덱스가 FDA 문턱을 넘을 경우, I-NPC 치료 환경에 의미 있는 변화가 예상된다. 베렌의 이번 대규모 조달은 허가 이전부터 상업화와 환자 지원 체계를 선제적으로 구축하려는 전략으로 평가된다.