압타머사이언스, MSD와 키트루다 병용 임상 협력 계약 체결…ApDC 플랫폼 글로벌 검증 나서

압타머사이언스가 미국 엠에스디(MSD)와 항암 신약 후보물질 AST-201의 병용요법 개발을 위한 임상시험 협력 및 의약품 공급계약(CTCSA)을 체결했다. 이번 계약에 따라 압타머사이언스는 자사의 항암 후보물질인 AST-201과 MSD의 항-PD-1 치료제 키트루다(펨브롤리주맙) 병용 투여의 유효성을 평가하는 임상 2상 시험을 주도하게 된다. MSD는 해당 임상시험에 필요한 키트루다를 공급하며, 연구 수행 과정에서 과학적 협력을 제공할 계획이다. AST-201은 GPC3(Glypican-3)를 표적으로 하는 압타머-약물접합체(ApDC) 기반의 신약 후보물질로, 항암제 젬시타빈을 페이로드로 탑재하고 있다. GPC3는 정상 성인 조직에서는 발현이 거의 없는 반면, 간세포암을 비롯한 다수의 고형암에서 과발현되는 것으로 알려져 있어 암 특이적 표적 치료제 개발의 핵심 타깃으로 주목받아 왔다. 압타머사이언스는 간세포암을 비롯해 GPC3가 발현되는 고형암을 주요 적응증으로 설정해 개발을 진행 중이다. 압타머사이언스는 현재 AST-201 단독요법에 대한 임상 1상을 수행하고 있다. 임상 1a 단계에서는 용량 증량 방식으로 최대내약용량(MTD) 및 권장 2상 용량(RP2D)을 탐색하고 있으며, 1b 단계에서는 특정 GPC3 양성 종양 유형에서 안전성과 항종양 효능을 추가로 검토할 예정이다. 현재까지 중대한 안전성 문제는 확인되지 않았으며, 회사는 이 같은 초기 임상 데이터를 기반으로 면역항암제 병용 전략을 본격화한다는 방침이다. 이번 병용 전략의 핵심은 종양세포 표적 치료를 통한 종양미세환경(TME)의 변화다. GPC3는 정상 간 조직에서는 발현이 거의 없는 반면 간세포암 조직의 약 70~80%에서 과발현되는 것으로 보고돼 있으며, 종양 내 면역 억제 환경 형성 및 예후 불량과의 연관성이 다수의 연구를 통해 확인된 바 있다. 이러한 특성은 GPC3 표적 치료가 종양미세환경을 면역 활성화 방향으로 전환시켜 PD-1 억제제와의 상승 효과를 유도할 수 있다는 병용 전략의 과학적 근거로 작용한다. 실제로 글로벌 임상 개발 현장에서도 GPC3를 겨냥한 ADC, CAR-T, 이중특이항체 등 다양한 모달리티의 후보물질들이 간세포암 적응증을 중심으로 임상 단계에 잇따라 진입하고 있어, 해당 타깃을 둘러싼 개발 경쟁은 최근 수년간 뚜렷하게 가속화되는 양상이다. MSD와의 CTCSA 계약은 국내 바이오텍에 있어 신약 후보물질의 글로벌 임상 자격을 간접적으로 검증받는 관문으로 평가된다. GI이노베이션, 한미약품 등 국내 다수 기업이 MSD와 CTCSA를 체결하고 키트루다와의 병용 임상을 독자적으로 주도한 사례가 축적되고 있으며, 이번 압타머사이언스의 계약 역시 그 연장선상에서 ApDC라는 차별화된 플랫폼의 임상적 타당성을 글로벌 무대에서 검증하는 기회로 해석된다. 압타머사이언스 관계자는 "이번 계약은 압타머사이언스가 스폰서로서 병용 임상시험을 수행하면서 키트루다 같은 글로벌 표준 면역항암제를 활용할 수 있는 협력 기반을 확보했다는 점에서 의미가 있다"고 밝혔다. 업계에서는 이번 협력이 AST-201의 기전적 타당성과 초기 임상 단계에서의 가능성을 글로벌 제약사로부터 일정 부분 인정받은 결과로 평가하고 있다. 압타머사이언스는 이를 통해 AST-201의 치료적 잠재력을 보다 폭넓은 임상 환경에서 검증할 수 있을 것으로 기대하고 있다.