[더파마뉴스 | 남호준 기자] 암젠(Amgen)이 희귀 질환 치료제 타브네오스(Tavneos)의 시장 퇴출 위기를 타개하기 위해 오는 6월 29일 미국 식품의약국(FDA)과 청문회를 진행한다. 이번 사안은 FDA 산하 의약품평가연구센터(CDER)가 타브네오스의 허가 기반이 된 임상 데이터가 조작되었다는 의혹과 함께 심각한 안전성 문제를 제기하며 승인 취소를 제안함에 따라 불거졌다.
타브네오스는 지난 2021년 케모센트릭스(ChemoCentryx)가 개발해 FDA 승인을 획득한 약물로, 암젠은 2022년 37억 달러에 해당 기업을 인수하며 파이프라인을 확보했다. 그러나 CDER은 최근 타브네오스의 허가 근거가 된 임상 3상 Advocate 연구 결과에 허위 진술이 포함되었으며, 약물의 유효성이 충분히 입증되지 않았다고 판단했다. 특히 FDA는 2024년 10월까지 타브네오스 복용과 인과관계가 의심되는 약물 유도 간 손상(DILI) 사례 76건을 확인했으며, 이 중 54명이 입원하고 8명이 사망하는 등 심각한 부작용이 보고되었다고 밝혔다.
암젠은 FDA의 자발적 판매 중단 요청을 거부하고 정면 돌파를 선택했다. 암젠은 지난 2월부터 듀크 임상연구소(Duke Clinical Research Institute, DCRI)에 위탁해 Advocate 연구 데이터를 재검증하고 있으며, 해당 검토 결과를 이번 청문회에서 제출할 계획이다. 암젠 측은 안카(ANCA) 관련 혈관염이 장기 부전과 사망을 초래하는 치명적인 질환임에도 치료 옵션이 제한적이라는 점을 강조하며, 환자들의 목소리가 반영되어야 한다는 입장을 고수하고 있다.
시장에서는 이미 불안감이 확산되는 양상이다. 타브네오스는 지난해 4억 6,200만 달러의 매출을 기록하며 전년 대비 62% 성장세를 보였으나, 올해 1분기 매출은 전 분기 대비 22% 감소한 1억 1,900만 달러에 그쳤다. 이는 FDA의 안전성 경고와 승인 취소 추진 소식이 처방 현장에 영향을 미친 결과로 분석된다. 이번 청문회 결과는 타브네오스의 시장 잔류 여부뿐만 아니라 암젠의 희귀 질환 포트폴리오 전략 전반에 상당한 파장을 미칠 전망이다.