알지노믹스가 아시아신경종양학회(ASNO 2026)에서 자사의 RNA 편집 기술을 적용한 항암 유전자치료제 RZ-001(Taspitimagen advec)의 임상 1/2a상 중간 분석 결과를 공개했다.
일본 가나자와에서 개최된 이번 학회 발표는 분당서울대병원 신경외과 김재용 교수가 맡아 진행했다. RZ-001은 알지노믹스가 독자적으로 개발한 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로 하며, 종양세포 내에서 선택적으로 치료 유전자가 발현되도록 설계된 것이 특징이다.
이번 임상 시험에는 현재까지 총 20명의 환자가 스크리닝을 마쳤으며, 이 중 10명이 최종 등록되어 투약을 완료했다. 안전성 분석 결과, 약물 투여와 직접적인 연관성이 있는 용량제한독성(DLT)은 발생하지 않은 것으로 나타났다. 또한 Grade 4 이상의 중대한 이상반응도 보고되지 않았다. 관찰된 대부분의 이상반응은 교모세포종 환자들에게서 통상적으로 나타나는 질환 관련 증상이거나 환자의 기저질환에 기인한 것으로 평가됐다.
임상적 유효성 측면에서는 일부 환자군에서 6개월 이상의 장기간 종양 재발 억제 및 질병 조절 효과가 확인됐다. 특히 특정 환자 사례에서는 9개월 이상의 재발 억제 효과가 관찰되며 치료제의 잠재력을 시사했다. 김재용 교수는 "현재까지 확보된 데이터는 RZ-001의 관리 가능한 안전성과 함께 임상적 활성을 시사하는 초기 결과를 보여주고 있다"며 "특히 일부 환자에서 9개월 이상 재발 억제가 관찰된 점은 주목할 만하다"고 설명했다.
알지노믹스는 RZ-001의 적응증을 재발성 교모세포종 외에도 간세포암(HCC)으로 확대해 개발을 추진 중이다. 간세포암 대상 프로그램의 경우, 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 받은 바 있다. 이번 학회 발표를 통해 알지노믹스는 자사 RNA 플랫폼 기술의 임상적 안전성과 유효성을 동시에 입증하며 차세대 유전자치료제로서의 가능성을 강화했다.