프랑스 보건 당국이 표준 치료법이 없는 중증 암 환자들을 위해 혁신 면역항암제 병용요법의 문턱을 낮춘다. 미국 면역항암제 전문 기업 아제너스(Agenus)는 프랑스 국립의약품건강제품안전청(ANSM)이 자사의 시험용 면역항암제 병용요법인 보텐실리맙(Botensilimab, 이하 BOT)과 발스틸리맙(Balstilimab, 이하 BAL)에 대한 국가 ‘동정적 사용(AAC, Accessible Autorisation d'Accès)’ 프로토콜을 업데이트하고 지원 대상 암종을 대폭 확대했다고 14일(현지시간) 발표했다.
이번 조치의 핵심은 기존에 대장암 환자에게만 제한적으로 허용됐던 BOT+BAL 병용요법의 사용 범위를 특정 난소암 및 연조직 육종 환자까지 넓힌 것이다. 새롭게 업데이트된 국가 AAC 프로토콜에 따르면, 표준 치료 후 병세가 진행되었으나 활동성 간 전이가 없는 현미부수체 안정형(MSS) 전이성 대장암 환자가 우선적인 치료 대상이다. 또한 승인된 치료 옵션이 모두 소진된 백금 불응성 또는 백금 저항성 상피성 난소암, 난관암, 원발성 복막암 환자를 비롯해 표준 치료법 실패 후의 진행성 또는 전이성 연조직 육종 환자들 역시 이번 조치를 통해 새로운 치료 기회를 얻게 된다.
프랑스 AAC 경로는 적절한 치료 대안이 없는 생명을 위협하는 질환 환자가 상업적 허가 전이라도 병원 기반으로 치료제에 접근할 수 있도록 돕는 제도다. 특히 이번 AAC 승인을 통해 적격 환자들은 프랑스 국민건강보험(Assurance Maladie)으로부터 치료비 전액을 지원받게 된다. 급여 방식 또한 매우 혁신적이다. 단순 투여 횟수 기준이 아니라 환자 한 명의 전체 치료 과정을 포괄하는 ‘단일 선불 과정 기반 급여’ 모델이 적용되어, 치료가 시작된 환자는 추가 비용 부담 없이 전체 투여 과정과 후속 관리를 보장받을 수 있다.
BOT+BAL 병용요법은 화학요법이나 방사선 치료 없이 진행되는 순수 면역치료 요법이다. 주성분인 보텐실리맙은 인간 Fc 강화 다기능성 항-CTLA-4 항체로, 기존 면역항암제에 반응하지 않는 이른바 ‘냉종양(Cold Tumor)’에서도 강력한 항종양 활성을 유도하도록 설계된 것이 특징이다. 현재까지 약 1,200명의 환자가 임상 1·2상을 통해 해당 요법의 치료를 받았으며, 여러 암종에서 표준 치료에 내성을 보인 환자들에게 유의미한 반응과 양호한 내약성을 확인한 바 있다.
업데이트된 프로토콜은 자격 기준을 완화해 더 많은 환자가 조기에 치료 혜택을 볼 수 있도록 유도하는 한편, 참여 병원에서의 모니터링 및 안전 데이터 수집 절차는 더욱 강화했다. 아제너스 관계자는 단일 국가 표준 프로토콜 하에서 시험용 면역치료제에 대해 다중 종양 조기 접근 체계를 구현한 것은 국가 차원에서 매우 보기 드문 사례라고 설명하며, 추가적인 실제 임상 근거를 확보하는 동시에 의료적 미충족 수요가 높은 환자들에게 책임 있는 접근 기회를 제공할 것이라고 강조했다.
현재 BOT+BAL 병용요법은 프랑스 및 기타 지역에서 정식 상업적 판매 승인을 받기 전 단계의 시험용 약물이며, 아제너스는 대장암 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 3상(BATTMAN) 등 연구를 지속하고 있다. 프랑스 외 지역에서는 현지 규정에 따른 지정 환자 프로그램 등을 통해 제한적인 접근이 가능할 수 있다.