에이비엘바이오는 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼 Grabody-B를 활용해 올리고뉴클레오타이드 치료제의 뇌 전달 한계를 극복한 비임상 연구 결과를 공개했다. 공동 연구개발 파트너사인 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 미국 보스턴에서 열린 TIDES USA 2026에서 Grabody-B 기반의 유전자 조절 효과를 발표했다.
이번 연구에서는 siRNA와 Grabody-B를 접합한 약물을 정맥 투여한 결과가 중점적으로 다뤄졌다. 분석 결과 대뇌, 선조체, 시상뿐만 아니라 기존 약물 전달이 까다로웠던 소뇌 등 주요 뇌 부위 전반에서 용량 의존적인 표적 유전자 감소가 확인됐다. 이는 siRNA 단독 투여 시 뇌 내 약물이 거의 검출되지 않았던 것과 비교해 뚜렷한 전달 효율 향상을 입증한 결과다. 특히 심부 뇌 영역인 소뇌까지 유효한 전달이 이루어졌다는 점은 퇴행성뇌질환 치료 기술의 확장성을 시사한다.
투여 경로와 조직별 전달 범위에 대한 데이터도 확보됐다. 정맥 투여 외에 피하 투여에서도 유의미한 유전자 감소 효과가 나타났으며, 근육, 간, 심장, 폐 등 말단 조직에서도 전달력이 확인됐다. 근육 조직의 경우 siRNA 단독 투여 대비 6배 이상 높은 약물 농도를 기록했으며, 0.3mg/kg의 저용량에서도 유효한 유전자 감소가 관찰됐다. 또한 신장 축적률이 단독 투여 대비 낮게 나타나며 체내 분포 특성상의 이점도 확인됐다.
이상훈 대표는 "아이오니스와의 협업을 통해 Grabody-B가 올리고뉴클레오타이드 기반 퇴행성뇌질환 치료를 위한 핵심 전달 기술로 성장할 가능성을 확인했다"며 "현재 플랫폼 고도화와 더불어 근육 및 심장 질환 등 말초 조직 관련 영역으로의 확장도 검토 중이다"라고 밝혔다.