[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 사노피(Sanofi)의 1형 당뇨병 치료제 티지엘드(Tzield, 성분명 테플리주맙-mzwv)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 8세에서 17세 사이의 소아·청소년 3단계 1형 당뇨병 환자를 대상으로 한 가속승인을 획득했다.
티지엘드는 CD3를 표적으로 하는 항체 기반 면역 치료제로, 1형 당뇨병의 원인인 자가면역 반응을 억제해 인슐린을 분비하는 췌장 베타세포의 기능을 보존하도록 설계됐다. FDA는 2022년 11월 2단계 1형 당뇨병 환자에서 3단계로의 진행을 늦추는 용도로 티지엘드를 처음 승인한 바 있다.
이번 승인은 이미 3단계에 접어든 환자에서 내인성 인슐린 분비 저하 속도를 늦추는 용도로 적응증을 확대한 것으로, 3단계 1형 당뇨병을 대상으로 한 최초의 질병 조절 치료제(DMT)라는 점에서 의미가 크다.
FDA의 이번 결정은 900명 이상이 참여한 글로벌 임상 개발 프로그램과 PROTECT 3상 연구를 근거로 이루어졌다. 연구 결과 티지엘드 투여군은 위약군 대비 베타세포 기능 지표인 C-peptide 수치의 감소 속도가 유의미하게 느린 것으로 나타났다.
1형 당뇨병은 미국에서만 매년 약 64,000명이 새롭게 진단받는 질환으로, 특히 전형적인 증상이 나타나기 시작하는 3단계 환자들에게 인슐린 생성 기능을 보존할 수 있는 새로운 치료 선택지가 열렸다는 평가다.
다만 이번 승인은 가속승인 제도에 따른 것으로, 사노피는 현재 진행 중인 BETA-PRESERVE 3상을 통해 실제 임상적 이익을 추가로 입증해야 한다. 주요 부작용으로는 림프구 감소증, 발진, 구토 등이 보고됐으며, 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 바이러스 재활성화 사례가 드물게 확인된 만큼 투약 시 모니터링이 권고된다.
브레이크스루 T1D의 아론 J. 코왈스키(Aaron J. Kowalski) CEO는 "3단계 1형 당뇨병의 자가면역적 특성을 직접 표적으로 하는 혁신적인 치료법을 갖게 됐다"며 "특정 3단계 환자들에게 중요한 치료 선택지를 제공할 것"이라고 강조했다.