식품의약품안전처가 파브리병 치료를 위한 희귀의약품 엘파브리오주(pegunigalsidase alfa)를 21일 허가했다.
이번 승인에 따라 국내 도입 및 유통은 이탈리아 제약사 키에시 파르마슈티치(Chiesi Farmaceutici)와 독점 계약을 체결한 광동제약이 담당하게 된다.
파브리병은 리소좀 축적 질환의 일종으로, 알파-갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A) 효소의 결핍으로 인해 발생한다.
체내 당지질이 비정상적으로 축적되면서 단백뇨, 피부 혈관각화종, 손발 통증, 발한 이상 및 시청각 장애 등 전신에 걸친 합병증을 유발하는 것이 특징이다.
엘파브리오주는 식물 세포주를 기반으로 제조한 유전자재조합 효소 제제로, 부족한 효소를 외부에서 보충해 당지질 축적을 억제하고 질환 진행을 늦추는 효소대체요법(ERT) 기전을 가진다.
광동제약은 2023년 키에시 파르마슈티치로부터 엘파브리오의 국내 독점 판매 및 유통 권리를 확보하며 희귀질환 시장 공략을 준비해 왔다.
최근 알파-만노시드 축적증 치료제인 람제데의 허가에 이어 이번 엘파브리오 승인까지 확보하면서, 광동제약은 희귀질환 치료제 파이프라인을 체계적으로 넓혀가는 양상이다.
이는 전문의약품 시장 내에서 차별화된 품목 경쟁력을 확보하려는 전략적 행보로 풀이된다.