길리어드 사이언스(Gilead Sciences)가 지난 4월 독일의 바이오 기업 투불리스(Tubulis)를 선급금 31억 5000만 달러에 인수하기로 결정한 핵심 배경인 항체약물접합체(ADC) TUB-040의 최신 임상 데이터가 공개됐다. 미국 시카고에서 열린 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표된 임상 1상 Napistar 1-01 연구 결과에 따르면, TUB-040은 백금 저항성 난소암 환자군에서 강력한 항종양 효과를 입증했다.
임상에 참여한 46명의 환자 중 1.67~3.3mg/kg 용량을 투여받은 환자군의 61%에서 종양 크기가 감소하는 객관적 반응이 확인됐다. 반면 1.67mg/kg 미만의 저용량 투여군에서는 반응이 나타나지 않았다. 해당 약물을 투여받은 환자들의 평균 무진행 생존기간(PFS)은 11개월로 집계됐다. 이는 기존 표준 요법이 기록한 5개월 대비 두 배 이상 연장된 수치다.
TUB-040은 난소암 세포의 대다수에서 발견되는 나트륨 의존성 인산염 수송체 NaPi2b를 표적하는 ADC다. 이번 연구에 참여한 환자들은 평균 4회 이상의 이전 치료 경험이 있었으며, 대다수가 백금 기반 화학요법 이후 재발했거나 제넨텍(Genentech)의 아바스틴(Avastin) 또는 PARP 억제제 치료를 받은 이력이 있는 중증 환자들이었다.
안전성 측면에서는 모든 환자에게서 치료 관련 이상 반응이 나타났으며, 구역질과 피로가 가장 흔한 부작용으로 보고됐다. 67명의 평가 대상자 중 42%가 3등급 이상의 호중구 감소증을 경험했으며, 빈혈과 혈소판 감소증 발생률은 각각 27%와 18%였다. 길리어드 사이언스의 최고 의료 책임자(CMO) 디트마르 버거(Dietmar Berger) 박사는 "TUB-040은 동급의 다른 약물들과 달리 폐 독성이나 안구 독성이 나타나지 않아 우수한 치료 지수를 확보했다"고 평가했다.
길리어드 사이언스는 현재 미 식품의약국(FDA)과 TUB-040의 임상 3상 설계를 위한 진전된 논의를 진행 중이다. 길리어드 사이언스의 항암제 임상 개발 책임자인 미카 데린크(Mika Derynck) 박사는 "길리어드는 오직 변혁적인 약물만을 내놓기를 원하며, 이는 곧 상당한 수준의 혁신을 수행해야 함을 의미한다"며 "단순한 미투(Me-too) 약물이나 바이오시밀러 개발은 지양할 것"이라고 강조했다.