일라이 릴리(Eli Lilly)가 32억 달러 규모의 인수를 추진 중인 보스턴 소재 바이오 기업 켈로니아 테라퓨틱스(Kelonia Therapeutics)가 자사의 인비보(In-vivo) CAR-T 치료제 KLN-1010의 임상 데이터를 공개하며 기술적 가치를 증명했다. 미국 시카고에서 열린 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표된 이번 데이터는 인비보 CAR-T 기술의 상업적 잠재력을 확인하는 계기가 되었다.
임상 결과에 따르면, KLN-1010을 투여받은 18명의 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자 전원이 투약 1개월 만에 미세잔존질환(MRD) 음성 판정을 받았다. 100%에 달하는 반응률이다. 특히 치료 6개월 후 평가가 가능한 모든 환자군에서 암세포가 발견되지 않았으며, 10개월 이상 추적 관찰이 진행된 최장기 환자 역시 MRD 음성 상태를 유지하고 있는 것으로 나타났다.
KLN-1010은 체내 유전자 전달을 통해 T세포가 다발성 골수종 세포 표면의 BCMA 단백질을 표적하도록 설계된 약물이다. 기존 CAR-T 치료제가 환자의 혈액을 추출해 외부에서 조작한 뒤 재주입하는 복잡한 공정을 거치는 것과 달리, KLN-1010은 체내에서 직접 T세포를 무장시킨다. 일라이 릴리의 항암제 및 사업 개발 부문 책임자인 제이크 반 나아덴(Jake Van Naarden)은 "매우 위중한 상태의 환자들에게 사전 처치 없이 오프더쉘프(Off-the-shelf) 치료제를 투여해 100% 반응률과 MRD 음성을 도출한 것은 놀라운 결과다"라고 평가했다.
안전성 프로파일 또한 긍정적이다. 주입 관련 반응은 보고되지 않았으며, 부작용 양상은 기존 CAR-T 치료법과 유사한 수준으로 통제되었다. 임상 대상자 18명 중 16명에게서 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 발생했으나 모두 1~2단계의 경증에 해당했다. 신경독성 증후군(ICANS)은 2건이 관찰되었다. 켈로니아 테라퓨틱스의 CEO인 케빈 프리드먼(Kevin Friedman) 박사는 "확인된 안전성 프로파일을 바탕으로 KLN-1010을 보다 조기 치료 단계로 확대 적용하는 것이 충분히 가능하다"고 설명했다.
현재 켈로니아 테라퓨틱스는 호주에서 시작된 임상을 미국으로 확대해 최적 용량을 확인하는 과정을 진행 중이다. 일라이 릴리는 이번 임상 1상 결과를 바탕으로 용량을 확정하고, 대규모 무작위 임상 3상 시험에 즉시 진입하기 위한 전략을 수립하고 있다. 반 나아덴 책임자는 임상 3상 설계를 구체화하기 위해 골수종 전문가들과 논의를 지속하고 있다고 밝혔다.