아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)의 차세대 피루베이트 키나제(PK) 활성제인 테바피밧(tebapivat)이 저위험군 골수이형성증후군(LR-MDS) 환자를 대상으로 한 임상 2b상에서 목표 달성에 실패하며 해당 적응증 개발이 중단됐다. 아지오스 파마슈티컬스는 1일 1회 복용하는 경구용 치료제인 tebapivat의 효능을 평가하기 위해 65명의 환자를 대상으로 24주간 임상을 진행했으나, 8주 연속 수혈이 불필요한 환자 비율을 측정하는 1차 평가지표에서 유의미한 결과를 도출하지 못했다.
이번 임상 실패는 2023년 발표된 임상 2a상 결과와 상반된 결과다. 당시 tebapivat은 수혈 횟수를 유의미하게 감소시키며 LR-MDS 치료제로서의 가능성을 보여준 바 있다. 아지오스 파마슈티컬스 측은 tebapivat이 우수한 내약성과 생물학적 활성을 확인했음에도 불구하고, 임상적 이점이 충분하지 않다는 판단하에 해당 적응증에 대한 연구를 더 이상 지속하지 않기로 결정했다.
아지오스 파마슈티컬스의 최고 의학 책임자(CMO)이자 R&D 책임자인 사라 구엔스(Sarah Gheuens) 박사는 "이번 결과는 저위험군 골수이형성증후군의 생물학적 복잡성과 치료 혜택을 입을 가능성이 높은 환자군 식별의 어려움을 시사한다"며 "PK 활성화는 임상적으로 검증된 기전인 만큼, 올해 하반기 결과가 도출될 겸상 적혈구 질환(SCD) 분야에서 tebapivat의 차세대 치료제로서의 잠재력에 집중할 것"이라고 밝혔다.
아지오스 파마슈티컬스는 이번 tebapivat의 임상 실패에도 불구하고 하반기 발표 예정인 SCD 임상 데이터에 기대를 걸고 있다. 회사는 기존 환자군을 넘어선 영역 확장을 위해 PK 활성제 기전의 유효성을 입증하는 데 주력할 방침이다.