애브비(AbbVie)가 이뮤노젠(ImmunoGen) 인수를 통해 확보한 두 번째 항체-약물 접합체(Antibody-Drug Conjugate, 이하 ADC)이 미국 식품의약국(FDA)의 품목 허가를 획득했다.
FDA는 희귀 혈액암인 모용 세포성 수지상 세포 종양(BPDCN) 성인 환자 치료를 위해 애브비의 CD123 표적 ADC 데크누파즈(Decnupaz, pivekimab sunirine-pvzy)를 승인한다고 발표했다. 이번 승인은 같은 이뮤노젠 인수를 통해 확보한 난소암 치료제 엘라히어(Elahere)에 이은 두 번째 ADC 자산의 시장 안착이다.
BPDCN은 골수와 혈액에서 발생하는 희귀하고 공격적인 암으로 림프절, 비장, 피부 등에 영향을 미친다. 다나-파버 암 연구소(Dana-Farber Cancer Institute)에 따르면 이 질환은 특정 유형의 백혈병이나 림프종과 유사한 특성을 보이며, 골수이형성증후군 또는 만성 골수단구백혈병에서 진행될 가능성이 있다. 주로 60세 이상의 남성에게서 빈번하게 진단되며 자색 피부 병변이 주요 증상으로 나타난다.
이번 승인은 활성 중추신경계 질환이 없는 미치료 또는 재발성·불응성 BPDCN 환자를 대상으로 한 Cadenza 임상 데이터를 기반으로 이루어졌다. 효능 평가 지표인 완전 관해 또는 임상적 완전 관해(CR/CRc) 비율에서 미치료 환자군 23명 중 약 70%가 목표에 도달했다. 이들의 중앙 추적 관찰 기간은 21.5개월이었으며, 반응 지속 기간 중앙값은 9.7개월로 집계됐다. 재발성 또는 불응성 환자군에서는 8명이 관해에 도달했으며 반응 지속 기간 중앙값은 9.2개월을 기록했다.
안전성 측면에서 FDA는 데크누파즈에 대해 간정맥 폐쇄성 질환을 포함한 간독성 위험을 알리는 박스형 경고(Boxed Warning)를 부착하도록 했다. 이와 함께 주입 관련 반응, 부종, 아황산염 알레르기 및 배아-태아 독성에 대한 주의 사항도 처방 정보에 포함됐다.
데크누파즈 이전까지 승인된 유일한 CD123 표적 치료제는 타그락소퓨스(tagraxofusp, 상품명 Elzonris)였다. 스템라인 테라퓨틱스(Stemline Therapeutics)가 개발한 타그락소퓨스는 2018년 12월 FDA 승인을 받은 최초의 BPDCN 치료제로, IL-3와 절단형 디프테리아 독소를 융합한 재조합 단백질이다. 데크누파즈는 이 시장에 진입하는 두 번째 CD123 승인 치료제가 됐다.
한편 국내에서는 오름테라퓨틱이 CD123을 표적으로 하는 항체-분해약물접합체(DAC) 후보물질 ORM-1153을 급성 골수성 백혈병 등 CD123 양성 혈액암 치료제로 전임상 개발 중이다. 지난 4월 개최된 미국암연구학회(AACR 2026)에 공개된 전임상 데이터에 따르면, 저용량에서 강력한 항백혈병 활성과 함께 비인간 영장류(NHP) 반복 투여 안전성이 확인됐으며, 기존 세포독성 ADC 대비 개선된 내약성 프로파일을 확보했다고 밝혔다. 오름테라퓨틱은 올해 하반기 급성 골수성 백혈병 대상 IND 제출을 목표로 하고 있다.