길리어드 사이언스(Gilead Sciences)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만성 D형 간염(HDV) 성인 환자 치료를 위한 헵클루덱스(Hepcludex) 8.5mg의 가속 승인을 획득했다고 발표했다.
이번 승인으로 헵클루덱스는 미국 내에서 HDV 치료를 목적으로 허가된 최초이자 유일한 치료제가 되었다. FDA의 가속 승인 결정은 HDV RNA 수치의 감소와 알라닌 아미노전이효소(ALT)의 정상화를 확인한 임상 3상 MYR301 연구 데이터를 주요 근거로 삼았다.
만성 HDV는 바이러스성 간염 중 가장 심각한 형태로 간주된다. B형 간염 바이러스(HBV) 단독 감염과 비교했을 때 간부전 및 간 관련 사망으로 이어지는 질환 진행 속도가 매우 빠르기 때문이다. 미국 내 일반 인구 대상 연구에 따르면 만성 HBV 감염자의 약 2%에서 4%가 HDV에 동시 감염된 것으로 추산되며, 이는 약 4만 명에서 8만 명 규모에 해당한다. 그동안 치료 옵션이 극히 제한적이었던 만큼 이번 승인은 의료 현장의 높은 미충족 수요를 해소할 것으로 기대된다.
임상 3상인 MYR301 연구에서 헵클루덱스 투여군은 48주차에 대조군 대비 바이러스학적 및 생화학적 복합 반응에서 통계적으로 유의미한 개선을 입증했다. 또한 치료 144주까지의 지속적인 효능과 양호한 내약성을 확인했다. 다만 질환 관련 임상 결과의 개선은 아직 확립되지 않았으며, 승인 상태 유지를 위해서는 향후 확증 임상을 통한 임상적 유익성 검증이 필요할 수 있다.
뉴욕대학교 그로스먼 의과대학의 아이라 제이콥슨(Ira Jacobson) 박사는 "HDV 진단은 환자에게 B형과 D형이라는 두 가지 별개의 간 질환을 동시에 관리해야 함을 의미하며 이는 치료의 복잡성을 가중시킨다"며 "헵클루덱스의 승인은 이 치명적인 질환의 경로를 의미 있게 바꿀 수 있는 오랫동안 기다려온 진전이다"라고 평가했다.
길리어드 사이언스의 최고 의학 책임자인 디트마르 베르거(Dietmar Berger) 박사는 "헵클루덱스의 승인은 미국 내 HDV 환자들에게 역사적인 이정표가 될 것이다"라고 강조했다. 이번 가속 승인은 치료 대안이 전무했던 만성 HDV 시장에서 길리어드 사이언스가 독점적 지위를 확보함과 동시에 환자들에게 새로운 표준 치료를 제시했다는 점에서 전략적 가치가 크다.