트라베어 테라퓨틱스, 임상 실패 딛고 FSGS 치료제 '필스파리' FDA 정식 승인 획득

트라베어 테라퓨틱스(Travere Therapeutics)가 희귀 신장 질환인 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 분야에서 사상 첫 치료제 승인을 획득하며 시장의 이목을 집중시키고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 월요일 필스파리(Filspari)를 FSGS 환자의 단백뇨 감소를 위한 치료제로 정식 승인했다. 이번 결정은 임상 3상에서 주요 평가지표를 충족하지 못했던 과거의 기록과 3개월간의 심사 연장 조치를 극복하고 이뤄낸 성과다. 필스파리는 8세 이상의 FSGS 환자 중 신증후군이 없는 환자를 대상으로 처방이 가능하다. 트라베어 테라퓨틱스의 최고경영자 에릭 듀베(Eric Dube)는 이번 승인으로 미국 내 약 3만 명 이상의 환자가 즉각적인 치료 혜택을 받을 수 있게 되었다고 설명했다. FSGS는 신장의 필터링 단위에 흉터가 생겨 단백질이 소변으로 누출되는 질환으로, 적절한 치료가 이뤄지지 않을 경우 급격한 신부전으로 이어질 위험이 크다. 트라베어 테라퓨틱스는 당초 임상 3상에서 설정했던 사전 정의된 1차 평가지표 도달에는 실패했으나, 규제 당국에 임상적 유익성을 입증할 수 있는 추가 데이터를 제출하며 설득에 성공했다. 에릭 듀베 최고경영자는 "이번 승인은 일차성, 이차성, 유전성 및 원인 불명의 사례를 포함한 다양한 유형의 FSGS를 포괄하는 결정"이라며 시장 확대에 대한 자신감을 드러냈다. 리린크 파트너스(Leerink Partners) 분석가들은 FSGS 치료제 시장의 잠재적 가치를 10억 달러 이상으로 추산하고 있다. 필스파리의 처방 대상에서 제외되는 신증후군 환자는 하루 3.5g 이상의 과도한 단백뇨 배출, 혈중 알부민 수치 저하, 전신 부종 등의 증상을 동반하는 중증 환자로 분류된다. 다만 트라베어 테라퓨틱스의 최고 의료 책임자인 줄라 인리그(Jula Inrig)는 "활성 신증후군 환자라도 표준 면역억제제 치료를 통해 증상이 개선된 경우 필스파리 처방 자격을 갖출 수 있다"고 덧붙였다.