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소노테라(SonoThera)가 제44회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 1억 2500만 달러 규모의 시리즈 B 투자 라운드 개시를 발표하며 차세대 유전자 치료제 임상 단계 진입을 본격화한다.
이번 자금 조달은 비바이러스성 전달 기술인 RIPPLE을 활용한 파이프라인의 임상 시험 수행과 연구 데이터 확보에 집중 투입될 예정이다.
소노테라가 독자 개발한 RIPPLE 기술은 초음파 매개 전달(Ultrasound Mediated Delivery, UMD) 방식을 기반으로 한다. 이는 유전 물질의 크기 제한 없이 표적 장기에 정밀하게 전달할 수 있는 비바이러스성 플랫폼이다. 회사 측은 2022년부터 비인간 영장류(Non-Human Primate, NHP) 모델을 통해 해당 기술의 최적화를 진행해왔으며, 반복 투여가 가능하고 내약성이 우수한 데이터를 확보했다고 밝혔다.
주요 파이프라인으로는 뒤센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)과 상염색체 우성 다낭성 신질환(Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease, ADPKD), 그리고 X-연관 알포트 증후군(X-linked Alport Syndrome, XLAS) 치료제가 꼽힌다.
전임상 결과에 따르면 NHP 골격근에서 정상 수준의 최대 290%에 달하는 전장 인간 디스트로핀 단백질 발현을 확인했다. 또한 DMD 쥐 모델에서는 치료 후 6주 이내에 근력이 정상 수준으로 회복되는 성과를 거뒀다. 신장 질환 분야에서도 유의미한 데이터가 도출되었다. NHP 모델의 세뇨관 상피세포와 족세포 등 주요 신장 세포 유형에 DNA 페이로드를 효율적으로 전달하는 데 성공했다.
플랫폼 확장성을 입증하기 위해 근육, 지방, 신장 조직을 대상으로 한 siRNA 매개 넉다운 연구도 병행하고 있다. 켄 그린버그(Ken Greenberg) 소노테라 최고경영자는 "파이프라인 개발 속도를 높임에 따라 초대형 유전자 페이로드를 안전하고 효율적으로 전달하는 UMD의 능력을 지속적으로 입증하고 있다"며 "이번 시리즈 B 투자를 통해 다수의 임상 프로그램을 진전시키고 2028년까지 꾸준한 데이터 흐름을 유지할 것"이라고 강조했다.
소노테라는 확보된 재원을 바탕으로 2027년 초 첫 인간 대상 임상 1상 시험에 착수할 계획이다. 이번 투자 라운드는 1월 12일부터 15일까지 샌프란시스코에서 열리는 컨퍼런스 기간 중 공식적으로 추진된다.