알지노믹스가 개발 중인 간암 유전자치료제 후보물질 RZ-001이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT)로 지정됐다. 이번 지정은 지난달 미국암연구학회(AACR 2026)에서 공개된 RZ-001의 간세포암 대상 임상 1b/2a상 중간 결과를 바탕으로 이뤄졌다.
RZ-001은 알지노믹스의 독자적인 라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼 기술이 적용된 RNA 기반 항암제다. 종양세포에서 선택적으로 작동하도록 설계된 유전자치료제 후보물질로, 원발성 간세포암(HCC) 환자에서 기존 면역항암제 병용요법의 치료 반응을 높이는 전략으로 개발되고 있다.
이번 임상은 TACE, 즉 간동맥화학색전술에 불응했거나 시행이 어려운 환자 중 전신치료 경험이 없는 간세포암 환자를 대상으로 진행됐다. 공개된 AACR 초록에 따르면, RZ-001을 아테졸리주맙(atezolizumab) 및 베바시주맙(bevacizumab)과 병용 투여한 결과 RECIST v1.1 기준 객관적 반응률(ORR)은 38.5%로 나타났다. 간세포암에서 종양 내 살아있는 암 조직을 평가하는 mRECIST 기준으로는 객관적 반응률 61.5%, 완전관해(CR) 23%가 확인됐다.
이는 현재 간세포암 1차 표준 치료 옵션 중 하나인 아테졸리주맙·베바시주맙 병용요법의 IMbrave150 연구 결과와 비교했을 때 주목할 만한 수치다. 회사 측은 RZ-001 병용요법의 ORR이 기존 대규모 임상 결과 대비 뚜렷한 개선을 보였으며, 특히 mRECIST 기준 완전관해 비율은 2배 이상 높은 수준이라고 설명했다.
첨단재생의학치료제(RMAT)는 생명을 위협하는 중증 질환을 대상으로 하는 재생의료 치료제 중 초기 임상에서 의미 있는 치료 가능성을 보인 후보물질에 부여되는 FDA의 신속개발 제도다. RMAT 지정을 받은 품목은 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 임상 개발, 제조·품질관리(CMC), 허가 전략과 관련한 지원을 받을 수 있으며, 조건에 따라 우선심사, 롤링리뷰, 가속승인 등으로 이어질 수 있다.
RZ-001은 이번 RMAT 지정에 앞서 2024년 FDA 희귀의약품 지정, 2025년 패스트트랙 지정을 획득한 바 있다. 희귀의약품 지정은 임상시험 비용 세액공제, 허가심사 비용 면제, 미국 출시 후 7년간 시장 독점권 등의 혜택을 제공한다. 여기에 패스트트랙과 RMAT 지정까지 더해지면서, 알지노믹스의 미국 내 간암 치료제 개발 전략은 한층 속도를 낼 수 있게 됐다.
알지노믹스는 이번 지정을 계기로 미국 임상 개발과 상업화 준비를 본격화할 계획이다. 홍성우 부사장은 RMAT 지정을 통해 FDA와 임상 설계, CMC, 상업화 전략 논의를 구체화하겠다고 밝혔으며, 이성욱 대표 역시 간암 분야에서 새로운 치료 옵션을 제시하기 위해 글로벌 개발과 파트너십 역량을 집중하겠다는 방침을 밝혔다.