사노피 "벵글루스타트" 임상 3상 희비... 고셔병 성과 속 "파브리병" 고배

사노피(Sanofi)가 개발 중인 경구용 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제 벵글루스타트(venglustat)가 희귀 질환 대상 임상 3상에서 엇갈린 성적표를 받아들었다. 프랑스계 빅파마인 사노피는 최근 파브리병과 제3형 고셔병(GD3) 환자를 대상으로 진행한 두 건의 후기 임상 결과를 발표하며 파이프라인의 향방을 공개했다. 122명의 환자가 참여한 파브리병 대상 Peridot 임상에서 벵글루스타트는 일차 평가변수인 신경병증성 통증 및 복통의 개선 효과를 입증하지 못했다. 사노피 측은 투여군과 위약군 모두에서 증상 완화가 관찰되면서 통계적 유의성 확보에 실패했다고 설명했다. 다만 사노피는 파브리병 환자의 좌심실 질량 지수를 평가하는 별도의 임상 3상을 지속하고 있으며, 기존 치료제인 파브라자임(Fabrazyme)을 통해 시장 지배력을 유지한다는 방침이다. 반면 43명의 환자를 대상으로 한 GD3 대상 Leap2Mono 임상에서는 유의미한 성과를 거두었다. 벵글루스타트 투여군은 52주 차에 운동실조 및 신경심리학적 상태 측정 척도에서 효소 대체 요법(ERT) 투여군 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보였다(p=0.007). 비신경학적 이차 평가변수인 비장 및 간 부피, 헤모글로빈 수치 변화에서도 ERT와 대등한 효능을 확인했다. 사노피는 해당 데이터를 바탕으로 GD3 적응증에 대한 규제 당국의 승인을 추진할 계획이다. 현재 사노피는 고셔병 치료제로 ERT 제제인 세레자임(Cerezyme)과 경구용 GCS 억제제 세르델가(Cerdelga)를 보유하고 있다. 사노피의 R&D 수장인 후만 아슈라피안(Houman Ashrafian) 박사는 "이번 결과는 희귀 질환 연구에 대한 사노피의 헌신을 보여주는 것"이라며 "하루 한 알 복용하는 경구제가 신경학적 결손을 겪는 고셔병 환자들에게 중요한 변화를 가져올 수 있다"고 강조했다. 한편 폴 허드슨(Paul Hudson) 사노피 최고경영자(CEO)는 최근 실적 발표에서 자사 R&D 과정이 순탄치 않았음을 인정하며 여러 도전 과제에 직면해 있음을 시사했다.