사나 바이오테크놀로지, 1형 당뇨병 세포치료제 "14개월 장기 효과" 확인... 면역억제제 없는 완치 기대감

미국 시애틀 소재의 사나 바이오테크놀로지(Sana Biotechnology)가 자사의 1형 당뇨병 대상 동종 세포치료제 파이프라인인 UP421의 임상 14개월 추적 관찰 결과를 발표했다. 이번 결과에 따르면 UP421을 투여받은 환자는 면역억제제 없이도 1년 이상의 기간 동안 인슐린 분비 능력을 유지한 것으로 나타났다. 임상 과정에서 별도의 안전성 우려는 보고되지 않았다. UP421은 기증자 유래 일차 췌도 세포를 환자의 팔에 이식하는 방식의 치료제다. 사나 바이오테크놀로지의 핵심 기술인 저면역(Hypoimmune, HIP) 기술을 적용해 면역 억제 처방 없이도 인체 면역 체계의 공격을 피하도록 설계되었다. 앞서 공개된 4주 차 데이터에서 면역 거부 반응 회피와 췌장 베타 세포의 인슐린 생성 지표인 C-peptide 수치의 안정적인 발현을 입증하며 170만 명 이상의 미국인이 앓고 있는 질환에 대한 혁신적 치료 가능성을 제시한 바 있다. 이번 14개월 추적 관찰 데이터는 HIP 기술이 적용된 췌도 세포가 1년 넘게 환자의 면역 체계로부터 감지되지 않고 생존했음을 시사한다. 사나 바이오테크놀로지는 임상 14개월 시점의 인슐린 수치가 초기 6개월과 대등한 수준을 유지했다고 밝혔다. 특히 C-peptide 분비량은 혼합 식사 내성 검사(MMTT) 결과와 일치하는 반응을 보였으며, 9개월 및 12개월 시점의 수치를 상회하는 결과를 나타냈다. 환자의 혈당 조절 능력 또한 12개월에서 14개월 사이에 더욱 정교해진 것으로 분석되었다. 사나 바이오테크놀로지는 UP421의 성과를 바탕으로 줄기세포 유래 치료제인 SC451의 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 예정이다. SC451은 UP421과 동일한 HIP 기술을 기반으로 하되 대량 생산이 가능한 줄기세포를 활용하며, 1회 투여로 1형 당뇨병의 기능적 완치를 목표로 한다. 회사는 연내 SC451의 임상 1상에 돌입한다는 계획이다. 이번 연구의 책임 연구자인 웁살라 대학교 병원의 페르 올라 칼손(Per-Ola Carlsson) 박사는 "이번 결과는 저면역 기술이 면역억제제 없이 1형 당뇨병의 기능적 완치를 가능하게 할 잠재력이 있음을 보여준다"며 "더 높은 용량과 확장성을 갖춘 SC451의 임상 진행에 기대를 걸고 있다"고 언급했다. 해당 상세 데이터는 스페인에서 열린 당뇨병 첨단 기술 및 치료 학회에서 발표되었다.