로켓 파마슈티컬스, FDA 우선심사권 매각으로 '1억 8000만 달러' 확보

로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals)가 미 식품의약국(FDA)으로부터 획득한 희귀 소아질환 우선심사권(PRV)을 1억 8000만 달러에 매각했다. 이번 거래는 신속한 FDA 심사에 대한 시장의 높은 수요를 반영하는 동시에, 소규모 바이오테크 기업이 상업화 단계에서 현금 유동성을 확보하는 전략적 수단으로 활용되고 있음을 보여준다. 해당 PRV는 지난 3월 중증 백혈구 부착 결핍증 1형(LAD-1) 소아 환자 치료를 위한 조혈모세포 기반 유전자 치료제 크레스라디(Kresladi)가 FDA 가속 승인을 받으면서 확보된 자산이다. 로켓 파마슈티컬스는 이번 매각을 통해 현금 활주로를 2028년 2분기까지 연장했으며, 확보된 자금을 심혈관 질환 유전자 치료제 파이프라인 개발에 집중 투입할 계획이다. PRV는 희귀 소아질환 치료제 승인 시 부여되는 인센티브로, 보유 기업은 타 약물의 심사 기간을 통상 10개월에서 6개월로 단축할 수 있는 권리를 갖는다. 직접 사용도 가능하지만 즉각적인 자본 회수가 필요한 바이오테크 기업들은 이를 제3자에게 매각하는 경우가 많다. 로켓 파마슈티컬스의 가우라브 샤(Gaurav Shah) 대표는 "희귀하고 파괴적인 소아 질환 치료제 개발의 중요성을 지속적으로 인정해 준 미국 정부에 감사한다"며 프로그램 재승인의 의미를 강조했다. 이번 거래는 최근 미 정부가 PRV 프로그램을 2029년 9월까지 재승인한 직후 이루어졌다. 당초 해당 프로그램은 2024년 12월 일몰 예정이었으나, 의회의 예산안 통과와 함께 생명력이 연장됐다. 마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 최근 의회에 제출한 입법 요청서를 통해 희귀 소아질환 PRV 프로그램의 영구적인 제도화를 제안하기도 했다. PRV 시장 가격은 최근 상승세를 보이다 소폭 조정되는 양상이다. 지난해 바바리안 노르딕(Bavarian Nordic)과 제브라 테라퓨틱스(Zevra Therapeutics)가 각각 희귀 질환 치료제 승인 후 1억 6000만 달러와 1억 5000만 달러(약물명 미플리파(Miplyffa))에 PRV를 매각한 바 있다. 올해 초에는 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)와 포트리스 바이오텍(Fortress Biotech)의 자회사 시프리움 테라퓨틱스(Cyprium Therapeutics)가 약 2억 달러 수준에서 거래를 성사시켰다. 로켓 파마슈티컬스의 1억 8000만 달러 거래는 최고점 대비 다소 낮아진 금액이나 여전히 견고한 시장 가치를 입증했다. 한편, FDA는 국가 보건 우선순위에 부합하는 제품의 심사 기간을 1~2개월로 단축하는 국가 우선순위 바우처(CNPV) 프로그램 도입을 추진하고 있어, 향후 우선심사권 시장의 구도 변화가 예상된다.