로슈 "가싸이바", 희귀 신장 질환 임상 3상 성공... 적응증 확장 "청신호"

로슈(Roche)가 암 치료제 가싸이바(Gazyva)를 면역 매개 신장 질환 치료제로 재편하려는 전략에서 유의미한 성과를 거두었다. 로슈는 2월 16일 성인 일차성 막성 신병증 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 Majesty 연구에서 가싸이바가 1차 평가지표를 달성했다고 발표했다. 이번 임상 결과에 따르면 가싸이바는 투여 2년 시점에 대조군인 면역억제제 타크롤리무스(tacrolimus) 대비 유의미하게 높은 비율의 환자에게서 완전 관해를 유도했다. 주요 2차 평가지표인 104주 차 전체 관해율과 76주 차 완전 관해율에서도 통계적으로 유의미하고 임상적으로 가치 있는 결과를 확보했다. 안전성 프로필은 2013년 만성 림프구성 백혈병 치료제로 최초 승인된 이후 확인된 기존 데이터와 일관된 양상을 보였다. 일차성 막성 신병증은 신장 손상과 기능 저하를 유발하는 만성 자가면역 질환이다. 로슈의 추산에 따르면 미국과 유럽 내 환자 수는 약 18만 명에 달하며, 진단 환자의 최대 30%가 10년 이내에 신부전으로 진행된다. 현재 이 질환에 대해 승인된 전용 치료제는 없으며, 고혈압 조절을 위한 ACE 억제제나 로슈의 리툭산(Rituxan) 등이 오프라벨 형태로 처방되고 있다. 로슈의 글로벌 제품 개발 총괄이자 최고 의학 책임자인 리바이 가러웨이(Levi Garraway) 박사는 "이번 결과는 가싸이바가 일차성 막성 신병증 환자의 완전 관해를 돕고 신장 기능을 더 오래 유지함으로써 생명을 위협하는 합병증 발생을 지연하거나 예방할 수 있음을 보여준다"고 밝혔다. 가싸이바는 특정 B세포에서 발견되는 단백질인 CD20를 표적하는 항체로, 암 치료제로서의 입지를 넘어 다양한 면역 질환으로 영역을 넓히고 있다. 지난해 10월 루푸스 신염 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득한 데 이어, 전신성 홍반성 루푸스와 소아 특발성 신증후군 임상에서도 긍정적인 데이터를 확보했다. 로슈는 이번 Majesty 연구 결과를 향후 의료 학회에서 발표하고 FDA 및 유럽의약품청(EMA) 등 규제 당국에 제출할 계획이다.