로슈, "엔스프링" DMD 임상 중단... 적응증 확장 전략 '선택과 집중'

로슈(Roche)가 자가면역질환 치료제 엔스프링(Enspryng)의 적응증 확대 과정에서 뒤센 근이영양증(DMD) 분야의 개발을 중단하기로 결정했다. 로슈는 환자 단체에 보낸 서한을 통해 골격근 건강 개선 효과를 평가하던 임상 2상 Shield DMD의 환자 모집을 중단했다고 밝혔다. 해당 임상은 올해 말 중간 데이터 수집 시점까지만 유지될 예정이며, 로슈는 향후 의학회에서 6개월간의 골밀도 데이터를 발표할 계획이다. 이번 중단 결정은 약물의 안전성 결함이 아닌 전략적 판단에 따른 것이다. 로슈는 체계적인 평가 프레임워크를 바탕으로 포트폴리오를 검토한 결과, 해당 적응증에 대해 규제 요건을 충족하거나 임상 완료 일정을 맞출 현실적인 경로가 없다고 판단했다. 현재 Shield DMD 임상에는 미국과 유럽 5개국에 걸쳐 30명 미만의 환자가 참여 중인 것으로 확인되었다. 로슈 측은 "미충족 의료 수요를 해결할 혁신적인 의약품 전달에 집중하기 위해 정기적으로 포트폴리오를 평가하고 있다"며 "진행 중인 임상 연구에 영향을 미치는 어려운 결정은 결코 가볍게 내려지지 않는다"고 설명했다. 엔스프링의 적응증 확장 성적표는 엇갈리는 모습이다. 지난해 로슈는 미엘린 희돌기교세포 당단백질 항체 관련 질환(MOG-AD) 임상 3상에서 성공적인 결과를 얻었으며, 올해 미국과 유럽 규제 당국에 허가 신청을 진행할 예정이다. 갑상선 안병증(TED) 분야에서도 두 건의 임상 3상에서 혼조세를 보였음에도 불구하고 미국 내 허가 신청을 추진 중이다. 반면 자회사 츄가이(Chugai)가 진행한 전신성 중증근무력증(gMG) 임상에서는 1차 평가변수를 충족했으나 기대치에 미치지 못하는 효능을 보인 바 있다.