리젠엑스바이오(Regenxbio), DMD 유전자 치료제 "RGX-202" 안전성 입증... 사렙타 대항마 부상

리젠엑스바이오(Regenxbio)가 뒤센 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 후보물질인 RGX-202의 임상 1/2상 추가 데이터를 공개하며 중추적 임상(Pivotal study) 결과 발표를 향한 속도를 높이고 있다. 이번 데이터의 핵심은 경쟁 약물에서 고질적인 문제로 지적되어 온 간 독성 우려를 불식시키며 우수한 안전성 프로파일을 확보했다는 점이다. 임상 1/2상 중간 분석 결과에 따르면 치료 후 최대 24개월까지 13명의 환자 중 약물 유발 간 손상을 포함한 중대한 이상반응은 보고되지 않았다. 특히 중추적 용량을 투여받은 환자 10명의 간 손상 생체지표는 24개월 동안 정상 범위 상한치 미만을 유지했다. 이는 앞서 승인된 사레프타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 엘레비디스(Elevidys)가 겪었던 간 독성 이슈와 차별화되는 지점이다. 유효성 측면에서도 긍정적인 지표가 확인되었다. 북성 보행 평가(NSAA) 수치에서 RGX-202 투여군은 외부 대조군 및 예상 질병 궤적을 상회하는 성적을 거두었으며 기립 시간 등 기타 기능 테스트에서도 개선된 흐름을 보였다. 핵심 평가지표인 마이크로디스트로핀(Microdystrophin) 발현율은 39.7%에서 97.3% 사이로 나타났으며 투여 환자 전원이 12주 차에 10% 이상의 발현율을 기록했다. 리젠엑스바이오는 올해 2분기 초에 RGX-202의 중추적 임상 톱라인 데이터를 발표할 계획이다. 해당 임상의 1차 평가지표는 투여 12주 차에 마이크로디스트로핀 발현율이 10% 이상인 환자의 비율을 측정하는 것으로 설정되었다. 회사는 임상 1/2상에서 확인된 결과가 중추적 임상에서도 재현될 경우 목표 달성이 가능할 것으로 보고 있다. 리젠엑스바이오의 커런 심슨(Curran Simpson) 최고경영자(CEO)는 최근 실적 발표에서 "엘레비디스와 유사한 효능에 개선된 안전성을 입증하는 것이 가속 승인으로 가는 경로가 될 것"이라고 언급했다. 회사는 2026년 중반에 미국 식품의약국(FDA)에 가속 승인을 신청할 방침이다. 다만 최근 FDA가 리젠엑스바이오의 다른 유전자 치료제에 대해 임상 설계 문제를 이유로 승인을 거절한 전례가 있고, 현 행정부의 규제 기조가 변수인 점은 고려해야 할 요소다.