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유전자 치료제 전문 기업 레이 테라퓨틱스(Ray Therapeutics)가 망막 변성 질환 치료를 위한 시력 회복 파이프라인 개발을 목적으로 1억 2500만 달러 규모의 시리즈 B 투자 유치를 완료했다.
이번 투자 라운드는 재너스 헨더슨 인베스터스(Janus Henderson Investors)가 주도했으며, 어데이지 캐피털 매니지먼트(Adage Capital Management), 프랭클린 템플턴(Franklin Templeton), 인버스(Invus), 마셜 웨이스(Marshall Wace) 등 신규 투자자와 기존 투자자인 4BIO 캐피털(4BIO Capital), 디어필드 매니지먼트(Deerfield Management), MRL 벤처스 펀드(MRL Ventures Fund), 노위스트(Norwest), 노보 홀딩스(Novo Holdings), 플라타너스(Platanus) 등이 참여했다.
레이 테라퓨틱스의 리드 파이프라인인 RTx-015는 광수용체 세포 파괴로 인해 점진적인 시력 상실을 초래하는 유전 질환인 망막색소변성증(RP) 치료를 목표로 설계되었다.
해당 후보물질은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정을 획득하며 개발 동력을 확보했다. RMAT 지정은 미충족 의료 수요가 높은 중증 질환 치료제를 대상으로 하며, FDA의 집중적인 가이드라인 제공과 롤링 리뷰, 우선 심사 가능성 등의 혜택을 포함한다.
망막색소변성증 분야는 최근 글로벌 바이오 의약품 시장에서 경쟁이 매우 치열한 영역으로 꼽힌다. 경쟁사 중 가장 앞선 개발 단계에 있는 오큐젠(Ocugen)은 AAV5 기반 유전자 치료제 OCU400을 통해 NR2E3 유전자 발현을 유도, 변이 유형에 관계없이 망막 세포 항상성을 회복시키는 기전을 채택했다. OCU400은 FDA로부터 희귀의약품 및 RMAT 지정을 획득했으며, 현재 글로벌 임상 3상이 진행 중이다. 한국에서는 광동제약이 OCU400의 국내 독점 라이선스를 확보해 국내 망막색소변성증 환자의 치료 접근성 확대를 모색하고 있다.
이러한 경쟁 환경 속에서도 레이 테라퓨틱스는 독자적인 플랫폼 기술력을 바탕으로 투자자들의 신뢰를 이끌어냈다. 재너스 헨더슨 인베스터스의 아구스틴 모헤다스(Agustin Mohedas) 포트폴리오 매니저는 "RayTx 플랫폼은 단순한 점진적 개선을 넘어 환자의 독립성을 회복시키고 해당 질환군의 새로운 표준 치료법을 설정할 수 있는 계열 내 최초 및 최고 기술"이라고 평가했다. 폴 브레스지(Paul Bresge) 레이 테라퓨틱스 최고경영자는 이번 펀딩 성공에 대해 "우리 플랫폼에 대한 결정적인 지지이며, 현재까지 달성한 임상 및 규제 측면의 모멘텀을 입증하는 결과"라고 강조했다.