R1 테라퓨틱스, 7750만 달러 규모 시리즈 A 유치... 고인산혈증 "능동 수송" 차단 신약 개발

R1 테라퓨틱스(R1 Therapeutics)가 7750만 달러 규모의 시리즈 A 투자를 유치하며 본격적인 출범을 알렸다. 이번 투자 라운드는 애빙워스(Abingworth), F-프라임 캐피탈(F-Prime Capital), 다비타 벤처 그룹(DaVita Venture Group)이 공동으로 주도했으며 큐리 바이오(Curie.Bio), 심바이오시스(SymBiosis), US 레날 케어(U.S. Renal Care)가 참여했다. R1 테라퓨틱스는 확보한 자금을 바탕으로 혈액 투석을 받는 만성 신질환(CKD) 환자의 고인산혈증 치료를 위한 혁신 신약 개발에 속도를 낼 방침이다. 회사는 출범과 동시에 중국 알레번드 파마슈티컬스(Alebund Pharmaceuticals)로부터 범-인산염 수송체 억제제인 AP306의 글로벌 독점 개발 및 상업화 권리를 확보했다. AP306은 원래 일본 츄가이제약(Chugai Pharmaceutical)이 개발한 물질로 이후 알레번드 파마슈티컬스에 라이선스 아웃된 바 있다. 이 후보물질은 혈중 인 수치가 상승해 근육 경련, 가려움증, 골통 등을 유발하는 고인산혈증을 적응증으로 한다. 현재 전 세계적으로 투석을 받는 약 400만 명의 환자들이 고인산혈증을 겪고 있으며 이는 골질환 및 심혈관 질환으로 이어질 수 있는 심각한 상태다. AP306은 기존 치료제와 차별화된 기전을 가진 유일한 약물로 평가받는다. 현재 사용되는 인 결합제(Phosphate binder)는 약 60년 전 개발된 기술로 인의 수동적 수송을 억제하는 방식이다. 하지만 다량의 알약을 복용해야 하는 부담과 위장관 부작용으로 인해 환자들의 복약 순응도가 낮다는 한계가 있었다. 반면 AP306은 인의 활성 수송을 직접 차단하는 방식으로 작용한다. 알레번드 파마슈티컬스가 지난 1월 발표한 임상 2a상 데이터에 따르면 AP306은 혈청 인 수치를 유의미하게 감소시켰으며 우수한 안전성과 내약성을 입증했다. R1 테라퓨틱스는 올해 하반기 중 AP306의 임상 2b상에 진입할 계획이다. 크리슈나 폴루(Krishna Polu) 최고경영자는 "AP306은 고인산혈증 치료에 있어 근본적으로 새로운 접근 방식을 제시한다"고 강조했다.