퀸스 테라퓨틱스, A-T 치료제 "eDSP" 임상 3상 실패... 파이프라인 개발 중단

퀸스 테라퓨틱스(Quince Therapeutics)가 개발 중이던 희귀 유전 질환인 모세혈관 확장성 운동실조증(A-T) 치료제 후보물질 eDSP의 임상 3상 시험이 실패로 돌아갔다. 퀸스 테라퓨틱스는 자사의 핵심 파이프라인인 eDSP가 임상 3상 NEAT 연구에서 1차 및 2차 평가지표를 모두 충족하지 못했다고 공식 발표했다. 이에 따라 회사는 해당 물질의 임상 개발을 전면 중단하고 현금 보존 및 전략적 대안 모색에 나설 방침이다. eDSP는 환자의 적혈구에 스테로이드인 덱사메타손(dexamethasone)을 캡슐화하여 전달하는 독자적인 AIDE 플랫폼 기술을 기반으로 개발되었다. 이 기술은 환자의 적혈구를 채취해 투과성 막을 통해 덱사메타손 인산나트륨을 주입한 뒤, 이를 다시 환자에게 투여하여 약물이 혈류 내로 서서히 방출되도록 설계되었다. 고용량 스테로이드의 반복 투여에 따른 독성을 줄이면서 항염증 효과를 유지하는 것이 핵심 목표였다. 그러나 105명의 환자를 대상으로 진행된 NEAT 연구 결과, 1차 평가지표인 운동실조 평가 척도(RmICARS)의 변화량에서 eDSP 투여군과 위약군 간의 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 분석 결과 eDSP 투여군의 평균 변화값은 0.94, 위약군은 2.24로 나타났으며 p값은 0.0851을 기록했다. 2차 평가지표인 임상 전반 인상-중증도(CGI-S) 개선 여부 역시 p값 0.522로 유효성 입증에 실패했다. 앞서 퀸스 테라퓨틱스의 최고경영자이자 최고의학책임자인 더크 타이(Dirk Thye) 박사는 "독립적 데이터 모니터링 위원회의 권고와 임상 참여자들의 연장 연구 등록 등을 근거로 성공적인 결과를 확신한다"고 언급한 바 있으나, 최종 결과는 기대에 미치지 못했다. 이번 임상은 과거 진행된 ATTeST 임상 3상의 실패 이후 6~9세 아동 그룹에서의 잠재적 유익성을 확인하기 위해 설계된 재도전이었다는 점에서 기업 가치에 치명적인 영향을 미쳤다.