PTC 테라퓨틱스, DMD 치료제 "Translarna" 美 허가 신청 철회... "유효성 입증 장벽" 못 넘었다

미국 바이오 기업 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)가 뒤셴 근이영양증(DMD) 치료제 Translarna(ataluren)의 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청을 철회했다. 이번 결정은 규제 당국이 제출된 데이터의 유효성을 신뢰하기 어렵다는 부정적인 피드백을 전달한 데 따른 결과다. PTC 테라퓨틱스 최고경영자인 매튜 클라인(Matthew Klein) 박사는 성명을 통해 "FDA가 현재까지의 검토 결과를 바탕으로 NDA 제출 자료가 승인을 뒷받침할 만한 실질적인 유효성 증거 기준을 충족할 가능성이 낮다는 의견을 공유했다"고 밝혔다. 클라인 박사는 수십 년간 지속해 온 단백질 복구 요법 개발 노력이 결실을 보지 못한 것에 대해 아쉬움을 표했다. 회사 측은 FDA와 데이터 해석을 두고 해결할 수 없는 견해 차이가 존재했음을 시인했다. Translarna는 FDA와 오랜 갈등의 역사를 가지고 있다. 2016년 FDA는 서류 미비 등을 이유로 최초 심사를 거부했으며, 2017년에는 유효성 검증을 위한 추가 임상 시험이 최소 한 차례 이상 필요하다는 이유로 최종 반려했다. 당시 FDA는 비임상 및 화학·제조·품질관리(CMC) 문제도 함께 지적했다. 이후 PTC 테라퓨틱스는 FDA의 피드백을 토대로 2024년 초 재도전에 나섰으나 결국 승인 문턱을 넘지 못하고 철회를 선택했다.