화이자, 유전자 치료제 대신 "베이스 에디팅" 낙점... 빔 테라퓨틱스 권리 확보

화이자(Pfizer)가 지난해 마지막 남은 유전자 치료제 자산을 정리한 데 이어 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)의 간 표적 유전체 편집 후보물질에 대한 글로벌 권리를 행사하기로 결정했다. 이는 화이자가 지난해 2월 FDA 승인을 획득한 지 1년도 채 되지 않은 혈우병 치료제 베크베즈(Beqvez)의 생산을 중단하며 유전자 치료제 분야에서 철수한 이후 나온 행보다. 이번 결정은 미국 매사추세츠주 캠브리지 소재의 바이오테크인 빔 테라퓨틱스와 뉴욕 소재의 빅파마 화이자가 4년간 진행해 온 인 비보(in vivo) 염기 편집(base editing) 프로그램 협력의 결과물이다. 양사는 2021년 말 3억 달러의 선급금을 포함한 연구 협약을 체결했으며, 화이자가 협력 후보물질을 선택할 경우 빔 테라퓨틱스에 최대 10억 5000만 달러의 마일스톤을 지급하는 조건을 명시한 바 있다. 화이자는 명칭이 공개되지 않은 해당 간 질환 자산의 개발, 제조 및 향후 상업화 활동을 직접 주도하게 된다. 해당 자산은 빔 테라퓨틱스의 간 표적 지질나노입자(LNP) 제형을 활용해 염기 편집 치료제를 전달하는 방식이다. 빔 테라퓨틱스는 임상 1/2상이 완료된 시점에 수수료를 지불하고 글로벌 공동 개발 및 상업화 협약에 참여할 수 있는 옵션을 보유한다. 이 경우 화이자와 빔 테라퓨틱스는 이익과 비용을 분담하며, 화이자가 비용의 65%를 부담하고 동일한 비율의 이익을 배분받게 된다. 유전자 치료에서 한 발 물러섰던 화이자가 염기 편집 분야에서 선택적 투자를 이어가는 배경에는 빔 테라퓨틱스가 강점을 가진 ‘체내 염기 편집(in vivo base editing)+간 표적 LNP 전달’ 조합의 기술적 차별성이 있다는 분석도 나온다. 빔은 염기 교정 효소를 활용해 기존 CRISPR-Cas9 방식과 달리 이중가닥 절단을 유발하지 않고 특정 염기를 정밀하게 바꾸는 염기 편집 플랫폼을 보유하고 있으며, 이를 간 표적 지질나노입자(LNP) 제형으로 체내(in vivo)에서 전달하는 접근법을 개발해 왔다. 특히 간은 LNP 기반 전달 기술이 비교적 축적된 장기라는 점에서, 세포 채취·조작이 필요한 체외(ex vivo) 치료제 대비 제조·공급망 측면의 확장성이 높다는 평가가 따른다. 화이자의 이번 움직임은 유전체 편집 및 RNA 기반 치료법에 초점을 맞춘 FDA의 새로운 승인 경로 초안 가이드라인 발표와 궤를 같이한다. 해당 가이드라인은 희귀 질환을 표적으로 하는 맞춤형 약물의 진입 장벽을 낮추는 것을 목표로 하고 있다.