오큘라 테라퓨틱스 "Axpaxli" 임상 3상 우월성 입증에도 주가 급락... "기대치 하회한 리스크 차이"

오큘라 테라퓨틱스(Ocular Therapeutix)가 습성 연령 관련 황반변성(AMD) 치료제 후보물질인 Axpaxli의 임상 3상(SOL-1)에서 긍정적인 결과를 확보했다고 발표했다. 이번 연구는 화이자(Pfizer)의 신장암 치료제 인라이타(Inlyta, 성분명 axitinib)를 하이드로겔 제형으로 개발한 Axpaxli와 리제네론(Regeneron)의 아일리아(Eylea, 성분명 aflibercept)를 직접 비교한 시험이다. 회사 측에 따르면 Axpaxli는 투여 36주 차에 시력 유지 비율에서 아일리아 대비 통계적으로 유의미한 우월성을 입증하며 1차 평가지표를 충족했다. 구체적인 지표를 살펴보면 36주 차에 시력을 유지한 환자 비율은 Axpaxli 투여군이 74.1%, 아일리아 투여군이 55.8%로 나타났다. 두 집단 간의 관찰된 차이는 18.3%, 통계적 모델에 따른 리스크 차이는 17.5%로 집계됐다. 52주 차까지 이어진 내구성 평가에서도 Axpaxli 투여군의 65.9%가 시력을 유지해 아일리아 투여군의 44.2%를 상회했으며, 리스크 차이는 21%를 기록했다. 오큘라 테라퓨틱스의 SOL 프로그램 운영위원회 의장인 아르샤드 M. 카나니(Arshad M. Khanani) 박사는 "Axpaxli는 FDA와 합의된 습성 AMD 임상에서 기존 anti-VEGF 치료제 대비 우월성을 입증한 최초의 새로운 기전 약물"이라고 강조했다. 그러나 이러한 임상적 성과에도 불구하고 시장의 반응은 냉담했다. 발표 당일 오큘라 테라퓨틱스의 주가는 약 25% 급락했다. 윌리엄 블레어(William Blair) 분석가들은 주가 하락의 원인으로 리스크 차이 수치가 투자자들의 기대치에 미치지 못했기 때문이라고 분석했다. 다만 분석가들은 대조군인 아일리아 투여군이 예상보다 높은 성적을 거두면서 상대적인 효과 크기가 축소된 것일 뿐, Axpaxli의 성능 저하로 보기는 어렵다는 견해를 내놨다. 또한 이번 임상 환경이 실제 진료 현장과는 차이가 있어 시장의 반응이 과도하다는 평가도 덧붙였다. 오큘라 테라퓨틱스는 이번 SOL-1 결과를 바탕으로 FDA와 신약 허가 신청(NDA)을 위한 공식 논의를 진행할 계획이다. 현재 진행 중인 비열등성 임상인 SOL-R 연구 결과는 2027년 초 도출될 예정이다. 회사의 최고 의료 책임자인 나디아 와히드(Nadia Waheed) 박사는 "SOL-1 데이터는 실제 임상 현장과 더 유사한 인구 집단을 대상으로 하는 SOL-R 연구의 성공 가능성에 큰 자신감을 준다"고 밝혔다. 만약 허가될 경우 Axpaxli는 해당 적응증에서 최초의 TKI 기전 약물이 될 전망이다.