오큐젠, OCU410 임상 2상 '31% 병변 감소' 달성... 기대치 하회에 주가는 '하락'

미국 펜실베이니아 소재 바이오 기업 오큐젠(Ocugen)이 건성 황반변성(AMD)으로 인한 지도형 위축(GA) 치료 후보물질 OCU410의 임상 2상 12개월 데이터를 공개했다. 이번 연구 결과에 따르면, 임상 3상 권장 용량으로 결정된 5000억 vg/mL(중간 용량)를 투여받은 환자군에서 위축 병변의 크기가 평균 31% 감소한 것으로 나타났다. 이는 임상 2상의 1차 평가지표를 충족하는 결과이며, 현재 시장에 출시된 기존 치료제들의 병변 감소 효과를 상회하는 수치다. 하지만 시장의 반응은 냉담했다. 지난 1월 발표된 중간 분석 당시 확인됐던 54%의 병변 감소율에 비해 12개월 시점의 최종 효과가 크게 낮아졌기 때문이다. 이러한 효능 유지 실패에 대한 우려가 반영되며 오큐젠의 주가는 전일 종가인 2.10달러에서 1.89달러까지 하락하며 약세를 보였다. OCU410은 AAV(아데노 부속 바이러스) 벡터를 활용해 레티노이드 관련 고아 수용체 알파(RORα) 유전자를 전달하는 기전으로, 망막 손상을 억제하도록 설계되었다. 오큐젠은 이번 임상에서 심각한 이상반응이나 특별히 주목할 만한 부작용은 보고되지 않았다고 밝혔다. 안전성 데이터를 확보한 오큐젠은 연내 임상 3상에 착수할 계획이다. 임상 3상은 최대 300명의 환자를 대상으로 하며, 95% 이상의 검정력을 가진 적응형 설계가 적용될 예정이다. 오큐젠의 최고의학책임자(CMO) 휴마 카마르(Huma Qamar)는 "임상 3상을 통해 OCU410의 확증적 효능을 증명할 것"이라고 전했다. 현재 지도형 위축 치료제 시장은 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)의 시포브레(Syfovre)와 아스텔라스(Astellas)의 아이저베이(Izervay)가 선점하고 있다. 이들 약물은 매달 또는 격월로 안구 내 주사를 맞아야 하는 만성적인 치료 부담이 존재한다. 반면 OCU410은 단 1회 투여로 치료가 완료되는 유전자 치료제라는 점에서 차별화된 경쟁력을 가진다. 듀크 대학교 안과 전문의이자 오큐젠 망막 과학 자문위원회 의장인 레일라 바조빅(Lejla Vajzovic)은 "OCU410은 반복적인 주사 투여에 따른 환자의 피로도와 치료 이탈을 획기적으로 줄일 수 있는 잠재력을 가졌다"고 평가했다.