노보 노디스크, 희귀 혈액질환 신약 '에타보피밧' 임상 3상 성공... "VOC 27% 감소"

노보 노디스크(Novo Nordisk)가 희귀 혈액 질환인 겸형 적혈구 질환(SCD) 치료제 에타보피바트(etavopivat)의 임상 3상 성공을 알리며 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청 준비에 돌입했다. 이번 연구는 과거 포마 테라퓨틱스(Forma Therapeutics)를 인수하며 확보한 자산의 가치를 입증한 결과로 평가받는다. 임상 3상은 12세 이상의 겸형 적혈구 질환 환자 385명을 대상으로 진행되었으며, 52주간 1일 1회 에타보피바트 400mg 투여군과 위약 대조군을 비교 분석했다. 연구 결과 에타보피바트 투여군은 위약군 대비 연간 혈관 폐쇄 위기(VOC) 발생률이 27% 감소한 것으로 나타났다. 첫 혈관 폐쇄 위기 발생까지 걸린 기간 또한 에타보피바트군이 평균 38.4주로, 위약군의 20.9주와 비교해 유의미하게 연장되었다. 겸형 적혈구 질환 환자에게 발생하는 혈관 폐쇄 위기는 낫 모양의 적혈구가 혈관을 막아 산소 공급을 차단하고 뼈와 가슴, 관절 등에 극심한 통증을 유발하는 합병증이다. 에타보피바트는 이러한 통증 위기를 줄이는 동시에 빈혈 개선 효과도 입증했다. 투여 24주 차에 헤모글로빈 수치가 1g/dL 이상 상승한 환자 비율은 에타보피바트군이 48.7%에 달해 위약군(7.2%)을 크게 앞질렀다. 노보 노디스크는 이번 임상에서 혈관 폐쇄 위기의 감소와 헤모글로빈 반응이라는 두 가지 공동 1차 평가지표를 모두 충족했다고 밝혔다. 안전성 프로파일 역시 이전 임상 결과와 일관된 수준으로 확인되었다. 이에 따라 회사는 올해 하반기 FDA에 에타보피바트의 품목 허가 신청서를 제출할 계획이다. 노보 노디스크의 최고과학책임자(CSO) 마틴 홀스트 랑게(Martin Holst Lange) 박사는 "에타보피바트는 계열 내 최초 및 최고(first and best-in-class) 치료제가 되어 치료 옵션이 제한적인 겸형 적혈구 질환 환자들의 삶을 변화시킬 잠재력에 기대가 크다"고 강조했다.