[더파마뉴스 | 남호준 기자] 보건복지부가 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 기간을 현행 240일에서 최대 100일로 대폭 단축하는 신속등재 시범사업에 본격 착수한다. 이번 사업은 고가의 희귀질환 치료제가 급여권에 진입하기까지 소요되는 행정적 시간을 줄여 환자들의 치료제 접근성을 조기에 확보하기 위해 마련됐다. 정부는 7월 1일부터 8월 31일까지 시범사업에 참여할 제약사와 대상 약제를 공개 모집할 계획이다.
시범사업의 핵심 기전은 선등재 후평가 방식으로 요약된다. 임상적 유용성을 중심으로 급여 적정성을 우선 평가해 신속하게 등재한 뒤, 등재 4~5년 후 실제임상근거(RWE)를 바탕으로 사후평가 또는 경제성평가를 실시해 약가를 조정하는 구조다. 건강보험심사평가원은 이 과정에서 실제임상근거 수집 및 분석을 지원하는 역할을 수행한다.
약가 결정 방식은 미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본, 캐나다 등 이른바 외국조정평균가 산출 대상인 A8 국가의 조정 최저가 대비 90% 수준에서 계약을 체결하는 형태다. 약제비 예상 청구액은 제약사가 제출한 금액을 기준으로 연간 최대 300억 원 범위 내에서 설정되며, 이후 실제 청구 실적과 사후평가 결과에 따라 조정될 수 있다. 제약사가 희망할 경우 약가유연계약제도를 병행하여 적용받는 것도 가능하다.
참여 대상 약제는 희귀질환자 산정특례 대상 질환으로 허가받았거나 허가 예정인 품목이어야 한다. 또한 A8 국가 중 3개국 이상에서 공적으로 급여되고 있는 사실이 확인되어야 하며, 올해 12월 31일까지 요양급여 결정 신청이 가능한 약제여야 한다. 정부는 신청 약제를 대상으로 대체약제 유무와 질환의 중증도, 재정 영향, 사후평가 계획 등을 종합적으로 평가해 오는 9월 중 최대 5개 품목을 최종 선정할 방침이다.
권병기 보건복지부 건강보험정책국장은 "희귀질환 치료제의 등재 기간을 대폭 단축해 환자들이 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 하기 위한 방안"이라며 "희귀질환 환자들의 오랜 요구를 반영해 시행한다는 점에서 의미가 있다"고 밝혔다.